DRAGON III期临床试验纳入了104例STGD1患者，并达到了其主要疗效终点，结果显示，与安慰剂组相比，治疗组视网膜病变的生长速度显著降低36%，该降低通过眼底自发荧光成像测量，表现为自发荧光强度明显降低（DDAF）。采用预设分析方法后，结果具有统计学意义（p值=0.0033）。考虑到STGD1的进展性特征，进一步的事后分析提供了特定的数据相关性，结果显示治疗效果仍然显著（p值<0.0001）。

Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少导致STGD1和加剧地理萎缩（GA）进展的维生素A衍生毒素（称为双视黄醇）的积累。它通过减少和维持血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）的水平发挥作用，RBP4是将视黄醇从肝脏输送到眼睛的唯一载体蛋白。

通过调节进入眼睛的视黄醇量，Tinlarebant减少了双视黄醇的形成。在DRAGON试验中，Tinlarebant（每日口服5毫克）实现了RBP4水平相对于基线平均约80%的降低。除了在研究眼中将病灶生长率降低了35.7%（p=0.0033）之外，对侧眼的主要终点也观察到了具有统计学意义的治疗效果，病灶生长减少了33.6%（p=0.041）。此外，关键次要终点——减少自发荧光（DAF）病灶生长，在研究眼中减少了33.7%（p=0.027），在对侧眼中减少了32.7%（p=0.017）。

在为期两年的研究中，Tinlarebant的耐受性良好，其安全性特征与先前观察到的数据和作用机制保持一致。只有四例与治疗相关的药物中断或退出。最常见的药物相关眼部不良事件是黄视症（Xanthopsia）和暗适应延迟。大多数黄视症、暗适应延迟和夜视障碍都是轻微的，并且在试验期间得到缓解。24个月的研究期间视力结果符合预期，两组的视力总体变化很小。Belite指出所观察到的病灶生长减少最终会转化为可测量的视功能益处。

Belite计划在2026年上半年向美国FDA提交新药申请（NDA），这一积极进展使得Belite有望成为首家在美国推出STGD1治疗药物的公司。

Tinlarebant已获得多项重要的监管认定，包括美国快速通道和罕见儿科疾病认定，以及美国、欧洲和日本的孤儿药认定。

数据公布后，Belite Bio公司股价大涨12%，总市值约54亿美元，反映了市场对其成为美国首家推出STGD1疗法公司的期待。

在国内，有3家医院参加了DRAGON研究。目前，NMPA已将Tinlarebant纳入优先审评名单，用于治疗青少年遗传性黄斑变性疾病（Stargardt 病）。