研讨会上探讨的最常见误解之一，是简单收集患者反馈与真正的 co-design 之间的区别。韦斯・迈克尔认为，这种差异是药物研发理念的核心所在。Co-design 并非 “咨询式” 的 —— 即行业方听取意见后仍按原有计划推进；相反，它植根于一个重要理念：

“人们会支持自己参与创造的事物…… 这关乎协作，关乎双向沟通，关乎让患者深度参与，而非仅仅征求其意见。”—— 韦斯・迈克尔

Co-design 的核心原则是认真对待患者及照护者，将他们的真实生活体验视为创建可行临床试验的核心专业知识，而非零散的轶事性输入。韦斯强调，行业方若将患者输入视为 “勾选框式” 的行政任务，而非设计中不可或缺的组成部分，将面临重大风险。这种表面化的做法无法建立试验成功所需的患者认同与信任。

孤立化倡导与认知匮乏

当前患者与试验设计者（尤其在罕见病领域）的关系存在显著鸿沟。明迪・卡梅伦引用了 RPV 的一项惊人调查数据：在 2000 余名受访者中，69% 的人从未听说过 “co-design”，仅 4% 参与过相关活动。这一数据揭示了行业在患者触达与沟通方面的巨大缺口。

明迪指出，赞助企业内部存在一个关键障碍：“患者倡导职能的孤立化”。患者倡导团队往往被局限于患者项目、活动组织及 “会议免费赠礼” 等事务，而非战略性地融入临床研发核心流程。

“打破患者倡导团队的孤立状态，让他们深度参与进来 —— 因为他们是直接与患者沟通的群体…… 他们了解患者的真实体验，而这正是临床试验设计的基础。”—— 明迪・卡梅伦。

研究人员与赞助方的常见误解在于，将患者的专业洞见视为 “个体性意见”。明迪反驳称，在数字时代，患者作为专家，其反馈反映的是整个患者群体的集体经验。这类患者输入具有高度 “情境特异性”(nuanced)，受疾病进展阶段、地域差异、医疗可及性及社会经济因素影响。更重要的是，明迪强调：“没有任何人比患者或照护者更有动力协助完善临床试验设计 —— 绝对没有。” 他们在复杂的医疗生态系统中学习能力极强，而支撑这种动力的是对疾病改善的最高诉求。

真正有意义的 co-design 该如何落地？两位专家达成共识：尽早启动。韦斯强调，药物研发方 “与患者合作永远不嫌早”。早期介入不仅能确保试验设计的科学性，更能保障其人文可行性。

RPV 的调查揭示了一个关键发现：患者最希望影响的试验设计要素并非科学终点或纳入标准，而是实际的日常事务。韦斯对此表示：

“最重要的是为参与者提供支持服务 —— 那些日常且实际的问题。我该如何前往试验地点？我参与试验期间谁来照顾孩子？必须务实考虑这些问题。试验会如何改变他们的生活，我们又该如何让试验适配他们的需求？”—— 韦斯・迈克尔

这一洞见凸显了核心主题：临床试验参与者是 “完整的人”，他们有自己的生活，而非仅仅是患有某种疾病的患者。无论试验的科学价值多么突出，若忽视患者的后勤与经济负担，都将迅速影响受试者招募与留存率。

明迪结合自身家庭的杜氏肌营养不良照护经历佐证了这一点。她回忆道，部分试验地点的设施完全不适合儿子的残疾状况；此外，患者报告结局（patient-reported outcome, PRO）问卷通常要求在诊所内填写，而在这种 “令人沮丧、情绪波动剧烈” 的场景中记录病情恶化，对患者造成了额外心理负担。这种 “一贯如此” 的做法其实可通过 co-design 轻松改进 —— 允许患者居家完成问卷。她还指出，活检等侵入性强制检查若不控制在最低必要范围内，也会显著降低患者的参与意愿。

行业对早期患者介入的常见顾虑是，担心给患者群体带来 “虚假希望”(false hope)，尤其当疗法仍处于研究阶段时。韦斯认为，这本质上是任何阶段都不愿行动的借口 —— 毕竟即使在 III 期临床试验中，药物也可能失败。

明迪从患者视角重新诠释了 “希望” 的内涵：

“希望是一种不可或缺的精神支撑…… 若非心怀希望，许多身患严重疾病的患者将难以坚持下去，希望是我们生活的核心。”—— 明迪・卡梅伦

她强调，只要患者的参与 “推动了领域发展或为科学知识体系做出了贡献”，即使研究失败，也能给他们带来慰藉。丽贝卡补充道，关键在于沟通 —— 需以透明态度和通俗语言告知患者，试验尚处于早期研究阶段。韦斯进一步指出，研究本身的存在就是一种积极信号：“无论疾病多么罕见，知道有人在关注它，对患者而言意义重大。”

要实现真正包容且成功的 co-design，必须破除多项 “隐形障碍”。RPV 的调查指出，鼓励患者参与需满足三个关键因素：

• 流程说明：所有材料需采用通俗语言，确保 “所有患者及照护者” 都能理解；

   

• 灵活安排：通过远程参与、弹性时间等方式，适配患者的实际生活场景；

   

• 时间补偿：为参与者提供报酬（这在市场研究中是标准做法），打破 “临床场景中付费会影响结果客观性” 的错误认知。这种补偿是对患者投入时间与生活受影响的合理认可。

明迪还补充了两项关乎包容性的关键要点：

• 语言与多样性：提供患者母语版本的信息 “至关重要”。若忽视患者群体的多元性（包括种族、民族、收入等），可能会遗漏 “后续可能引发重大问题的关键信息”；

   

• 收入与经济激励：对于受严格收入限制的残疾患者，经济激励需灵活处理。企业应找到 “其他参与方式或补偿形式”，确保符合相关法规要求。

讨论还涉及 “难以触达” 患者的对接挑战 —— 这类患者通常不隶属于大型倡导组织。韦斯表示，其公司通过 12 年的实践，成功通过 “主动走进患者” 的方式解决了这一问题：参与地方公益步行活动、专业会议，并推行患者间推荐计划。明迪指出，“获批疗法是吸引患者参与研究的最强动力”，疗法获批后，愿意参与研究的患者群体也会随之扩大。

关于理想的 co-design 合作模式，明迪总结了三点简明蓝图：

1. 尽早启动：从创意萌芽阶段就让患者参与；

    

2. 务实设计：试验结构需减轻患者负担，最好能与标准临床护理要求保持一致；

    

3. 数据反馈：试验结束后，向患者提供其个人数据并解释试验结果（说明他们的参与产生了何种影响）。明迪认为，这是患者未来做出明智医疗决策的关键，也是她一直倡导的重点 —— 需要完善 “长期随访与结果共享机制”。

“患者不愿参与临床试验的首要原因是试验流程繁琐且耗时过长。因此，若能就临床试验期间的数据共享达成共识，既减轻患者照护负担，又降低试验执行成本，这将是一项巨大的成功。”—— 明迪・卡梅伦

嘉宾们的对话明确指出，co-design 的真正价值不在于 “决定了什么”（如科学终点），而在于 “如何做出决定”（即流程本身）。正如韦斯所言：“关键在于采用正确的方式推进，相信这一过程终将带来更好的结果。” 目前最 “亟需洞见输入” 的并非试验终点本身，而是试验方案 —— 那些决定患者能否参与并持续投入的日常流程细节。这对于改善罕见病临床试验招募缓慢的顽疾至关重要。明迪进一步强调，随着长效疗法的增多，患者参与长期随访研究的需求日益迫切，以确保患者在多年治疗周期中的持续参与。

要充分实现以患者为中心的药物研发愿景，解决招募缓慢、脱落率高、与患者需求脱节等问题，行业必须立即采取切实行动，从 “咨询模式” 向 “真正的 co-design” 转型：

1. 从源头整合患者倡导职能：赞助方需打破患者倡导团队的孤立状态。患者参与团队并非营销或活动策划部门，而是 “情报枢纽”。其专业洞见应从治疗靶点初步筛选阶段就融入研发流程，患者参与的初始责任应由赞助方全权承担；

    

2. 优先务实的试验设计：将方案设计重心从纯科学指标转向真实世界可行性。每一个流程步骤（就诊、抽血、PRO 问卷填写、侵入性检查）都必须经过多元患者群体的审核。投入资源优化弹性排期、远程参与选项，与照护团队共享数据以避免重复检查，且最重要的是，为患者的时间与精力提供合理补偿；

    

3. 秉持透明原则与数据责任：早期以通俗语言沟通疗法的研究性质，负责任地管理 “希望叙事”（hope narrative）。此外，行业需建立完善的试验后数据反馈与结果共享体系。向患者返还其个人数据，并展示他们的贡献如何推动科学进步，是建立长期信任、提升参与度及构建可持续研究生态的必要环节；

    

4. 拓展患者对接新渠道：主动突破 “难以触达” 的障碍。这需要超越大型会议与全国性倡导组织的局限，通过区域活动、社交媒体网络及基层推荐等多元渠道，确保 co-design 能反映罕见病群体的广度与多样性，涵盖所有地域、社会经济及语言群体。

Co-design 并非可有可无的道德装饰（ethical veneer），而是一项关键的商业战略。通过与患者合作打造更便捷、务实、低负担的临床试验，行业将实现更快的招募速度、更高的留存率，并最终提升研发突破性疗法的概率 —— 这类疗法将真正改善罕见病患者的生活。