近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布对武田制药旗下罕见病治疗药物 Adzynma 的安全性展开调查。此次调查的直接起因是一名接受该药物治疗的儿科患者不幸离世，且该死亡案例 “似乎与 Adzynma 相关”。

Adzynma 是全球首个用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的重组蛋白药物，曾被视为罕见病治疗领域的 “突破性产品”。

cTTP 是因 ADAMTS13 基因突变引发的罕见血液凝固障碍，患者体内缺乏正常 ADAMTS13 蛋白，易在全身小血管形成致命血栓，未经治疗的死亡率高达 90%。Adzynma 的核心作用是通过酶替代治疗，针对性补充患者体内缺失的凝血相关蛋白，其批准用途涵盖成人和儿童 cTTP 患者的预防性治疗及按需治疗。

该药物于 2023 年 11 月首次获得 FDA 批准，核心优势在于含有天然序列与单氨基酸变异序列两种重组 ADAMTS13 蛋白；2024 年又陆续在日本、欧洲获批，进一步扩大全球应用范围。在中国，Adzynma 尚未获得国家药品监督管理局的上市批准，暂无相关用药渠道，但国家药监局药品审评中心（CDE）已于 2025 年 3 月将其上市申请纳入优先审评程序。作为武田制药的非核心产品，该药物在当前财年上半年的销售额约为 3200 万美元（折合 2.32 亿人民币）。

此次 FDA 调查的核心聚焦于 “中和抗体” 问题：接受 Adzynma 治疗的患者体内出现了能中和药物活性酶的抗体，而离世的患儿在治疗启动约 10 个月后，被证实体内存在这类抗体。值得注意的是，武田制药在支持药物获批的临床研究中并未报告过中和抗体相关案例，但该潜在风险已明确标注在药品处方信息中。目前，FDA 已发布安全通报，正评估是否采取进一步监管措施，同时指出当前检测技术无法区分抗体是针对药物中的人工合成酶，还是患者体内天然存在的凝血酶。

针对此次事件，武田制药发表声明回应称，患者安全是公司的首要任务，对该患者的离世深感悲痛。公司自 2025 年 7 月知晓相关情况后，已及时向 FDA 报告并持续更新事件进展，经全面评估认为，目前尚无确凿证据表明患者死亡与 Adzynma 存在因果关系，现阶段该药物的整体风险 - 获益特征未发生变化。