从定价与市场表现来看，Itvisma 单剂定价为 210 万美元（折合人民币约 1495 万元）。上市后该药物迅速打开市场，首个季度销售额即达 1.6 亿美元；2021 年销售额攀升至 13.51 亿美元，2022 年持续增长至 13.7 亿美元，2024 年销售额为 12.14 亿美元。

SMA是一种由SMN1基因突变或缺失引起的罕见遗传性神经肌肉疾病。SMN1基因负责产生人体肌肉功能所需的大部分SMN蛋白，包括呼吸、吞咽及基础运动。缺乏该基因会导致运动神经元不可逆丧失，从而引发进行性、致残性的肌肉无力。而SMN2基因相较SMN1基因仅能产生少量（约10%）功能性SMN蛋白。通常而言，携带更多SMN2基因拷贝数的患者，其SMA严重程度往往较拷贝数较少的患者更轻。

Itvisma的批准主要基于注册性3期研究STEER的结果，并由开放标签3b期研究STRENGTH的数据支持。新闻稿指出，接受Itvisma治疗患者显示出在运动功能方面具有统计学显著的改善，并实现在疾病自然病程中通常难以见到的稳定运动能力，且这些效果在52周随访中持续保持。此外，Itvisma在两个研究中均展现出具有一致性的安全性特征。STEER研究中最常见的不良事件为上呼吸道感染和发热；STRENGTH研究中最常见的不良事件包括普通感冒、发热和呕吐。

Itvisma旨在通过一次性鞘内注射方式为SMA患者提供功能性人类SMN1基因，从而实现SMN蛋白的持续表达，改善患者的运动功能，从根源上解决SMA的遗传病因。Itvisma的独特设计在于其可通过一次性固定剂量治疗患者，该剂量无需根据年龄或体重进行调整。通过替代SMN1基因，Itvisma可改善运动功能，有望减少该人群在现有其他疗法中常需持续给药的治疗负担。

“这种单剂量基因替代疗法的新给药方式，可能远不止功能性运动量表上的数字——它可能意味着在日常生活活动中获得更大的独立性和自由，”Cure SMA主席肯尼斯·霍比说。“过去六年，自首个基因疗法获批以来，SMA疾病的格局发生了巨大变化。这是一项令人欢迎的进步，代表着扩大许多老年患者的可及性，并解决社区中未被满足的需求方面取得了实质性进展。”

目前全球范围内获批的 SMA 创新药物共有 3 款，分别为 PTC Therapeutics 公司的利司扑兰、Ionis Pharmaceuticals 公司的诺西那生，以及诺华公司的 Itvisma。前两款均为化学药物，Itvisma 是唯一一款基因治疗药物。