11月19日，FDA官网显示，阿斯利康的司美替尼（Selumetinib，英文商品名：Koselugo）胶囊获批新适应症，用于有症状且无法手术的1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤成人患者。

1型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，以牛奶咖啡斑和多发性神经纤维瘤为特征。神经纤维瘤是一类良性的施万细胞肿瘤，按照其特征，主要可分为丛状神经纤维瘤和皮肤型神经纤维瘤。

此前，司美替尼已被批准用于年龄≥1岁的儿童NF1-PN患者。此次批准将这一重要靶向药物的适应人群扩大至成人，为NF1相关PN患者带来了新的标准治疗选择。

司美替尼是由Array BioPharma（辉瑞子公司）开发的一款丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，已推出胶囊和颗粒剂两种剂型。2003年12月，阿斯利康与Array BioPharma达成协议，获得司美替尼的全球权益。2017年7月，阿斯利康又与默沙东达成合作，共同负责司美替尼在全球的开发和商业化。

司美替尼胶囊于2020年4月首次在美国获批上市，适用于2岁及以上有症状且无法手术的NF1相关PN儿科患者，司美替尼颗粒剂于2025年9月首次在美国获批上市，适用于1岁及以上有症状且无法手术的NF1相关PN儿科患者。不过，司美替尼胶囊剂在欧洲和中国仅适用于3岁及以上有症状且无法手术的NF1相关PN儿科患者。

此次司美替尼胶囊扩人群至成人患者是基于III期KOMET研究的积极结果。该研究是一项全球性、随机、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验（n=145），评估了司美替尼胶囊（每日2次）对比安慰剂治疗有症状且无法手术的NF1相关PN成人患者的有效性和安全性。结果显示，治疗第16周时，司美替尼胶囊组患者的客观缓解率（ORR）显著高于安慰剂组（20% vs 5%，P=0.011）。