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2025年7月7日，致力于开拓心血管疾病新疗法的临床阶段基因医学公司Lexeo Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予LX2006突破性疗法认定，该认定基于弗里德赖希共济失调（FA）的 I/II 期临床试验的中期临床数据，显示心脏生物标志物和功能指标有显著改善。LX2006还被选中参与FDA的化学、生产和控制（CMC）开发和准备试点（CDRP）计划，该计划旨在加快临床开发进度，使患者能够更早地获得治疗。
LX2006是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗候选药物，通过递送功能性共济蛋白基因，以促进共济蛋白的表达并恢复心肌细胞中的线粒体功能。LX2006已获得FDA授予的罕见儿科疾病认定、快速通道认定、孤儿药认定和再生医学高级疗法认定。
Lexeo Therapeutics首席开发官Sandi See Tai博士表示：“获得突破性疗法认定是一个重要的里程碑，彰显了LX2006的潜力以及迄今为止临床证据的可靠性。LX2006对心脏健康关键指标的影响令我们备受鼓舞，尤其是在目前缺乏针对FA心肌病的治疗方法的情况下，而FA心肌病是FA患者死亡的主要原因。我们也对在更广泛的FA功能指标方面观察到的改善感到乐观，并期待通过突破性疗法认定和CDRP项目继续与FDA合作，共同努力尽快将这种潜在的疗法带给患者。”
FDA 的决定基于 I/II 期中期临床数据，该数据表明 LX2006 治疗与心脏生物标志物以及心脏和神经功能指标的临床显著改善相关。在六名基线时左心室质量指数（LVMI）异常的患者中，接受LX2006治疗后，12个月内LVMI平均改善了25%，并且在治疗三个月后所有接受心脏活检的参与者中均观察到frataxin表达增加。更令人振奋的是，其中五名患者的LVMI恢复至正常范围，展示了该疗法在心脏健康上的潜力。
迄今为止，已有 17 名参与者接受了两项试验的治疗：Lexeo 赞助的SUNRISE-FA 1/2 期临床试验 ( NCT05445323 ) 和威尔康奈尔医学院研究者发起的1a期试验 ( NCT05302271 )。Lexeo目前正在进行一项前瞻性自然史研究 CLARITY-FA的招募工作，该公司预计将于2026年初启动注册研究，用于评估frataxin蛋白表达和LVMI的共同主要终点，并正在积极与FDA合作以最终确定统计分析计划 (SAP)，约在2027年公布潜在疗效。
Lexeo Therapeutics是一家位于纽约市的临床阶段基因医学公司，致力于通过应用前沿科学从根本上改变心血管疾病的治疗方式，重塑心脏健康。公司正在推进一系列针对潜在遗传病因的候选药物，包括用于治疗FA的LX2006、用于治疗PKP2致心律失常性心肌病的LX2020，以及其他用于治疗严重疾病且需求高度未得到满足的药物。
