2025年7月8日，JCR制药公司（JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.）宣布，已与阿斯利康旗下Alexion公司签署一项许可协议，授权Alexion使用其自主研发的JUST-AAV衣壳技术，用于多个基因治疗项目的开发。

JUST-AAV是JCR开发的一项创新型腺相关病毒（AAV）载体平台，该技术通过在AAV衣壳表面插入可识别特定组织或器官受体的小型抗体片段，显著提升对目标组织（如：中枢神经系统、肌肉等）的靶向递送效率。同时，通过对衣壳结构的进一步修饰，有效减少对非靶标组织细胞的转导，提高其安全性。

在2025年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）会议上展示的针对中枢神经系统的AAV载体临床前数据表明，与传统AAV9载体相比，在小鼠实验中，基于该平台开发的一款载体对脑部递送效率提升了约77倍；在非人灵长类动物模型中，其脑部基因递送效率较提升了几个数量级，同时显著降低对肝脏、背根神经节等非靶标部位的感染，其降幅超过90%。

JUST-AAV这一名称融合了“JCR”、“精准送达至器官目的地（Ultimate destination of organ）”、“防止脱靶传递（Safeguarding against off-target delivery）”以及“变革性治疗技术（Transformative technology）”的含义，体现了其在多种疾病治疗中的广泛应用前景。

根据此次协议条款，Alexion有权在其最多5个基因治疗项目中使用该技术平台。JCR将获得预付款，并有望在未来获得总计高达8.25亿美元的里程碑付款，其中包括最高2.25亿美元的研发相关款项及最高6亿美元的销售相关款项，前提是所有5个项目均顺利推进并实现商业化。此外，JCR还将根据未来产品的净销售额获得分层特许权使用费。

据悉，这是JCR与Alexion之间的第三次合作。此前，双方曾于2023年3月围绕J-Brain Cargo®技术开展神经退行性疾病研究合作，并于同年12月再度联手探索寡核苷酸疗法的开发。

J-Brain Cargo®是JCR自主研发的一种突破性血脑屏障穿透技术，专门用于将生物制剂高效输送至中枢神经系统。基于该技术开发的首个药物IZCARGO®（通用名：pabinafusp alfa）已在日本获批上市，用于治疗一种溶酶体贮积症。

JCR制药董事长、总裁兼首席执行官Shin Ashida表示：“我们很高兴与Alexion达成这项关于JUST-AAV平台的重要许可协议。我相信，JUST-AAV技术将在推动罕见病基因治疗方面发挥重要作用，并有望应用于更广泛的疾病领域。我们非常珍视与Alexion长期建立的合作关系，期待在现有基础上继续深化协作。”