今年1月1日起正式施行的新版国家医保药品目录中，新增13种罕见病用药。截至目前，已有90余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。

落地是决定目录调整工作成效的“最后一公里”，也是服务群众的“最后一公里”。与往年相比，今年《关于印发〈国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）〉的通知》用较多篇幅对配备使用、新药推介、管理监督等提出了要求。通知还要求积极支持“惠民保”等商业健康保险根据目录设计新产品或者更新赔付范围，与基本医保补充结合，切实减轻患者医疗费用负担。

随着我国罕见病患者数量不断增多，各方对于相关药物的需求愈发急切。而这些患者中，儿童占比达到一半。据统计，2018年至2022年，我国累计批准了43种罕见病治疗药物，涵盖23种罕见病；2023年，国家药监局批准了45个罕见病用药品种，其中18个具有儿童适应症。

虽然国内“孤儿药”的研发在品种覆盖面、技术路径和上市效率等方面均有所提升，但相比于发达国家仍有差距。近年来，国家药监局已出台多项优先审评政策，但“孤儿药”的审批机制、超说明书用药规范等还需进一步完善。

“孤儿药”是药品领域的“困难户”，其研发供应亟需制度保障。只有当审批绿色通道真正提速，税收优惠落到实处，支付体系形成合力，企业才敢于投入真金白银，科研人员才能心无旁骛攻关。

7月1日，国家医保局、国家卫生健康委发布了《支持创新药高质量发展的若干措施》（以下简称《措施》）

《措施》统筹推动创新药研发。组织实施创新药物研发国家科技重大专项，聚焦重大传染病、高发重大慢性病、儿童用药、罕见病等重点领域，推动药物研发相关任务落地实施并完善多部门联动的支持机制。发挥国家医学中心和国家临床医学研究中心作用，依托国家科技重大专项、重点研发计划等，支持医药企业、科研院所、医疗机构等开展以创新药研发为导向的科研攻关。

相信在不远的将来，越来越多的罕见病患者能够有药可用、用得起药，希望不“罕见”，生命不孤单！