近日，艾美斐医药宣布其自主研发的全球首个靶向NAD+水解酶的小分子口服药IPG8294获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床批件。这是继IPG1094，IPG7236，IPG11406三款进入临床的全球创新药之后，近期获得的又一个创新药临床试验批件，标志着艾美斐第四款创新药拿到临床试验入场券。早在今年八月，IPG8294已获得美国FDA孤儿药资质认证，在获得美国FDA的临床批件后，公司将大力推动线粒体肌病的临床研究，争取作为孤儿药早日上市。IPG8294的临床前研究结果显示对线粒体肌病、阿尔兹海默病、多发性硬化症等多种疾病的卓越药效，且已获得海外多家制药公司的合作意向书（Term Sheet），表明该项目前期的转化医学研究内容和该产品在神经退行性疾病、线粒体肌病、痛风、系统性硬化症等多种疾病的治疗潜力获得了海外权威医疗监管机构和制药公司的认可。

线粒体肌病是一组少见的线粒体结构和功能异常所导致的以脑和肌肉受累为主的多系统疾病。国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，线粒体肌病被收录其中。IPG8294在临床前研究中展现出对线粒体肌病的优异药效：显著上调线粒体肌病模型小鼠肌肉中的NAD+ 水平，改善肌肉中的线粒体生物发生，降低肌肉中的乳酸蓄积，从而提高线粒体肌病小鼠的肌肉耐力，提示对线粒体肌病巨大的治疗潜力。

以阿尔兹海默病（AD）为代表的神经退行性疾病虽然临床表现各异，但线粒体缺陷是共同的病因。艾美斐的临床前研究显示，IPG8294通过抑制NADase，上调NAD+，通过增强Sirt1和Sirt3等去乙酰化酶表达，改善线粒体生物发生、融合/分裂、线粒体自噬，从而恢复线粒体的功能，逆转神经突触的丢失，消除中枢神经系统炎症，全方位改善认知功能，对AD等神经退行性疾病具有“治本”的潜力。

艾美斐成功完成针对线粒体肌病的注册性临床研究，产品上市后，将快速拓展适应症，包括神经退行性疾病，如阿尔兹海默症（AD）、帕金森综合症（PD）、肌萎缩侧索硬化症（渐冻症，ALS）等；自身免疫性疾病，如系统性硬化症（SSc）、多发性硬化症（MS）；痛风等慢性炎症性疾病，为广大患者谋福利。艾美斐感谢合作伙伴对我们的支持，取得这样一个重要里程碑的成就，特别感谢上海朗华医药服务有限公司、上海益诺思生物技术股份有限公司的助力。