补体系统是先天免疫系统的一部分。当补体系统以不受控制的方式激活时，补体介导的免疫反应攻击患者自身的健康组织和细胞，导致不同组织和器官的损伤，引发多种免疫疾病。补体蛋白C5处于补体级联反应的末端，因此靶向这一蛋白可以调控所有3种不同通路激活的补体信号。在多种补体介导的免疫疾病中，抑制C5的活性可以抑制对自身的免疫攻击，从而缓解疾病症状。
瑞利珠单抗是一款长效C5单克隆抗体，可提供即时、完全和持续的补体抑制。研究发现，该产品可通过高亲和力与C5结合来抑制终末补体途径，包括抑制C5分解为C5a（一种促炎和促血栓的过敏毒素）和C5b（终末补体复合物C5b-9的起始亚基，C5b促进细胞溶解）。此外，独特的设计使瑞利珠单抗具有比第一代C5补体抑制剂更长的半衰期。成人患者在初始剂量给药后，后续只需要每8周静脉注射一次。
根据阿斯利康新闻稿介绍，此次NMPA的批准是基于CHAMPION-MG 3期研究的积极结果，该结果已发表于《新英格兰医学杂志-循证医学子刊》(NEJM Evidence)。研究显示，瑞利珠单抗在主要疗效终点即第26周重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分较基线改善方面优于安慰剂。MG-ADL是一个患者自评量表，用于评估患者进行日常活动能力。此外，经开放标签扩展期研究的长期随访，瑞利珠单抗的临床获益持续至60周。该研究还观察到，与安慰剂相比，经瑞利珠单抗治疗的每百名患者每年的疾病加重发生率减少了71.1%。
经美国神经病学学会（AAN）公布，并在《欧洲神经学杂志》发表的CHAMPION-MG 3期试验最终研究结果表明，瑞利珠单抗对重症肌无力（MG）症状具有临床意义的改善可维持长达164周。
在中国，根据药物临床试验登记与信息公示平台信息，阿斯利康已经登记开展了多项瑞利珠单抗的国际多中心（含中国）3期临床试验，针对的适应症包括IgA肾病、成人和青少年造血干细胞移植（HSCT）后出现的血栓性微血管病（TMA）的治疗、预防体外心肺循环时慢性肾病患者的严重肾脏不良事件等。此外，研究人员还于2024年7月登记一项中国3期临床研究，旨在中国阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人受试者中评价瑞利珠单抗的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性。
