近期，RIBOMIC制药公司宣布，已在患有软骨发育不全（achondroplasia，ACH）的儿科患者（5-14岁）中进行了umedaptanib pegol（抗FGF2适体）的IIa期临床试验，并于前不久宣布，低剂量（0.3 mg/kg）皮下注射（每周一次）组（队列1 注1）的给药已经完成，并证明了试验药物对患者生长率的积极影响。

在队列1中，六名受试者完成了研究，在五名受试者中（不包括一名因中断用药而退出研究的受试者），两名受试人的身高增长率比服用试验药物前增加了+4.6厘米，+3.3厘米/年（观察性研究 注2）。这些结果表明，与Voxzogo®（Vosolitide，由BioMarin制造，每天皮下注射）的平均身高增长率+1.7 cm/年相比，试验药物具有显著的治疗效果。目前被批准为ACH治疗药物。三名患者对低剂量的试验药物没有反应。

5名受试者已进入长期低剂量（0.3mg/kg）给药研究，将继续评估试验药物的疗效和安全性。此外，高剂量（0.6 mg/kg）皮下给药（每两周一次）研究已完成7名患者的入组（队列2 注3），其中4名患者已开始给药。队列2研究的结果预计将于2025年9月公布。

正在进行的IIa期临床试验中没有安全问题。

每周一次的低剂量皮下注射后，五分之二的患者的生长速度显著提高，这对患有ACH的儿科患者来说是一个好消息，因为它为ACH提供了一种新的治疗选择。我们正在考虑进一步增加剂量和延长给药间隔，以建立更好的治疗方案。

注1：在本研究组中，低剂量（0.3mg/kg）皮下注射每两周一次，持续八周（共四次），在确认安全性和耐受性后，给药间隔改为每周一次，持续26周（共34周给药）。

注2：本研究的目的是获得ACH儿科患者的临床基线数据，包括身高增长，并将其与正在进行的IIa期临床试验中获得的数据进行比较，以评估药物的疗效和安全性，并为IIa期试验选择合适的受试者（观察期：共26周）。

注3：在该组中，高剂量（0.6mg/kg）每四周皮下注射一次，共8周（共两次），在确认安全性和耐受性后，每两周改变一次给药间隔，给药26周（共34周）。

｜关于umedaptanib pegol

umedaptanib pegol是一种新型的基于寡核苷酸的适体，以前被命名为RBM-007，具有强效的抗FGF2（成纤维细胞生长因子2）活性，有望成为直接针对软骨发育不全致病机制的基本治疗方法。

｜关于软骨发育不全

软骨发育不全是一种疾病，其成纤维细胞生长因子受体3型（FGFR3）的基因突变导致FGFR3被激活，导致FGF信号过度流入，抑制软骨和其他组织的正常生长，导致身材矮小、肢体缩短和其他症状。这是一种罕见疾病，每25000名新生儿中就有1人发病，被认为是难以治愈的。需要开发有效的新药。

原文标题：

RIBOMIC Announces Positive Interim Results from Phase IIa Trial of umedaptanib pegol in Achondroplasia Demonstrating Increase in Annualized Growth Rate of up to +4.6 cm/year in Children 5 Years of Age and Older in the Low Dose Cohort