3 月 18 日，基因药物研发商Arbor Biotechnologies宣布完成7390万美元（约5.34亿元人民币）的C轮融资，以支持其针对肝脏和中枢神经系统（CNS）疾病的新型基因编辑疗法的研发。主要用于推进罕见病基因疗法ABO-101临床1/2期试验。

Arbor在2018年以1560万美元的A轮融资和一种名为Cas13d的新发现的CRISPR相关酶走出隐身模式，该公司联合创始人包括张锋教授、David Walt、David Scott、Winston Yan。这种酶的较小尺寸使其更容易包装到基因治疗载体中。Arbor在2021年底以更大的资金完成了首次亮相，与Vertex签署了一项价值高达12亿美元的协议，并完成了2.15亿美元的B轮融资。

大部分资金将用于Arbor的主要分子ABO-101的临床开发，这是一种用于治疗罕见肝脏和肾脏疾病——原发性高草酸尿症1型（PH1）的基因编辑疗法。ABO-101已获得罕见儿科疾病孤儿药称号，并于2024年12月获得研究性新药（IND）许可。

Arbor正在推进ABO-101的RedePHine一期/二期试验，预计主要完成日期为2029年。ABO-101并不纠正潜在的突变，而是通过敲低另一种产生草酸盐前体分子的蛋白表达，从而降低全身草酸盐水平。

原发性高草酸尿症1型（PH1）是一种罕见的遗传代谢疾病，由于Agxt基因突变，肝脏中负责乙醛酸代谢的关键酶AGT缺陷，导致草酸过量生成。这些过量的草酸在肾脏中容易与钙结合，形成草酸钙结晶，进而引发肾钙质沉着和肾功能逐渐下降，最终可能发展为终末期肾病（ESRD）。如果不及时治疗，草酸还可能在全身多个器官中沉积，造成多系统损伤，危及生命。

根据ClinicalTrials.gov的信息，ABO-101的两部分一期试验计划于本月启动。第一部分将在成年PH1患者中测试单次递增剂量的基因疗法，第二部分将在儿童患者中测试推荐剂量。

此次融资还将支持Arbor管线的其他分支，包括针对另一种未公布的罕见肝脏疾病的编辑项目，以及针对ALS的项目。

Arbor 的首席执行官 Devyn Smith：“我们就喜欢两种类型的适应症。一种是影响小孩子的疾病，父母们眼巴巴地盼着孩子的病赶紧好。另一种就是 ALS，和前面那种情况相反，现在根本没有有效的药物治疗患者。需求大得很，而且生物学研究也在不断进步，所以通过基因编辑来攻克 ALS，还是很有希望的。”

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