3月17日，阿斯利康宣布III期CALYPSO研究取得积极结果，该研究旨在评估 eneboparatide（AZP-3601）在成人慢性甲状旁腺功能减退症（HypoPT）患者中的疗效和安全性。Eeneboparatide是2024年3月阿斯利康以10.5亿美元收购Amolyt Pharm获得的一款甲状旁腺激素（PTH）受体1激动剂。该疾病已被纳入我国第二批罕见病目录。
CALYPSO研究成为该药首个达到主要终点的III期临床研究，验证了其临床获益。研究结果显示，24周时，eneboparatide在患有HypoPT的成人患者中达到主要终点，具有统计学意义。
Eneboparatide (AZP-3601) 是一种研究性治疗肽，旨在与甲状旁腺激素 (PTH) 受体1的特定构象高亲和力结合。治疗目标包括：调节和维持血清钙水平在正常范围内，从而控制甲状旁腺功能减退的症状；通过恢复肾脏对钙的重吸收来限制尿钙排泄；并可能防止肾功能逐渐衰退和慢性肾病的发展。Eneboparatide还具有较短的血浆半衰期，可能将骨转换恢复到更生理的状态并有助于保持骨骼完整性。
HypoPT是一种罕见的内分泌疾病，由PTH缺乏引起，其特征是血液中钙和磷水平的调节受损。这种生理作用失调可导致临床表现，包括对肾脏和骨骼的负面影响。HypoPT是已知最大的罕见疾病之一，在美国和欧盟影响超过20万人，其中约80%是女性。
阿斯利康罕见病公司（Alexion）首席执行官Marc Dunoyer表示：“患有 HypoPT这种罕见内分泌疾病的患者，往往面临高钙尿症、骨质减少和骨质疏松症的更高风险，CALYPSO研究的结果进一步证明了eneboparatide有潜力成为这些患者的另一种治疗选择。我们期待在52周时审查临床结果，以全面明确该药的风险-效益特征。”
Eneboparatide耐受性良好。在24周随机治疗期后，所有患者在正在进行的长期扩展期内继续接受eneboparatide治疗，直至52周。完整的疗效和安全性数据将在52周时进行分析。Alexion计划将这些数据与全球卫生机构分享，并在即将召开的医学会议上展示。
