2月14日，美国FDA宣布批准Ono Pharmaceutical公司的CSF1R抑制剂Vimseltinib（商品名：Romvimza）上市，用于治疗不适合手术切除的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。

这是全球第2款获批用于治疗TGCT的药物。此前，全球范围内仅有第一三共的盐酸吡昔替尼胶囊获批用于此类患者。在国内，第一三共的吡昔替尼已于2025年1月提交上市申请，并被纳入优先审评程序，预计有望在明年第一季度获批。

Vimseltinib是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，专门设计用于选择性和强效抑制CSF1R。Vimseltinib由Deciphera Pharmaceuticals开发，今年4月Ono Pharmaceutical与Deciphera达成并购协议，斥资24亿美元收购了Deciphera公司并囊获这款疗法。

该疗法此次获批得到了关键性3期临床试验MOTION研究数据的支持，该研究评估了vimseltinib在不适合手术且未接受过抗CSF1/CSF1R治疗的TGCT患者中的疗效和安全性。与安慰剂相比，接受vimseltinib治疗的意向治疗（ITT）患者群在第25周时，由盲法独立放射学评审（BIRR）评估的总缓解率（ORR）显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。Vimseltinib组的ORR为40%（95% CI：29-51），安慰剂组为0%（95% CI：0-9），p<0.0001。在vimseltinib组中，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，根据额外6个月的随访数据，28名缓解者（85%）的DOR达到或超过6个月，19名（58%）的DOR达到或超过9个月。此外，在第25周时，vimseltinib组在活动范围、患者报告的身体功能以及疼痛缓解方面均明显优于安慰剂组。

Vimseltinib的安全性可控，包括实验室检查异常在内的最常见的不良反应（发生率≥20%），主要有天冬氨酸氨基转移酶升高、眼眶周水肿、疲劳、皮疹、胆固醇升高、外周水肿、面部水肿、中性粒细胞减少、白细胞减少、瘙痒以及丙氨酸氨基转移酶升高。MOTION研究中的安全性数据与之前公布的1/2期临床试验数据一致。MOTION研究的结果已在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并同时发表于《柳叶刀》杂志。

TGCT是一种罕见的良性侵袭性肿瘤，主要分为局限性腱鞘巨细胞瘤和弥漫性腱鞘巨细胞瘤两个亚型，通常出现在手、足、踝、膝等关节滑膜、滑囊或腱鞘中。据统计，每年每百万人中约有11人会罹患该疾病，患者多在20至50岁之间确诊，且女性患者数量居多。

TGCT引起的关节肿胀、疼痛、僵硬和行动受限会严重影响患者的日常生活，严重时还会导致骨骼、关节和周围组织的不可逆损伤。有数据显示，TGCT患者从初次感到不适到确诊，平均需要耗费2.9至3.7年。目前TGCT治疗方法多为手术治疗。但术后易复发，局限性TGCT术后复发率约为10%-14%，弥漫性TGCT术后复发率约为9%-25%，且反复手术可能带来诸如关节功能丧失或继发性骨关节炎等严重并发症。更为棘手的是，对于不可手术的TGCT患者，目前国内尚无系统性治疗药物，存在巨大、未被满足的临床需求。该疾病已被纳入我国第二批罕见病目录。

在国内，TGCT治疗药物的研发也取得了新进展。来自和誉医药（匹米替尼）、宝船生物（BC006）、和黄医药（HMPL-653）、石药集团润石医药（SYHA 1813）等都已进入临床阶段。

和誉医药的匹米替尼在III期MANEUVER研究中显示出良好的疗效，最佳ORR为85.0%。此外，宝船生物、和黄医药和石药集团等企业的相关药物也已进入临床阶段。