罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司今日宣布，美国FDA已批准Evrysdi（艾满欣，利司扑兰口服溶液用散）片剂的新药申请（NDA），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。新闻稿指出，利司扑兰是首款改变SMA疾病进程的非侵入性治疗药物。利司扑兰（5 mg）片剂既可整片吞服，也可溶解于水中服用。

利司扑兰片剂的批准基于一项生物等效性研究结果，该研究表明，无论利司扑兰（5 mg）片剂是整片吞服还是溶解于非氯化饮用水（例如过滤水）中服用，与原有口服液相比，利司扑兰在体内的暴露水平相当。这意味着服用该片剂的患者可获得与Evrysdi口服液相同的既定疗效和安全性。对于使用其他剂量利司扑兰以及可能更倾向于口服液的患者，利司扑兰口服液仍将保持供应。

Evrysdi 的活性成分是利司扑兰（risdiplam），它是一种小分子药物，能够促进大脑中全长且具有功能的 SMN 蛋白的生成。SMN 蛋白（又称运动神经元存活蛋白）在 DNA 修复、细胞应激管理和维持神经肌肉整体功能方面发挥着关键作用。而在 SMA 患者中，编码 SMN 蛋白的基因通常发生突变，导致蛋白表达功能异常。利司扑兰通过调节SMN2基因mRNA的剪接，提高能够表达正常SMN蛋白的mRNA水平，从而缓解SMA患者的症状。

利司扑兰于 2018 年获得欧洲药品管理局 (EMA) 授予的 PRIME 资格，并于 2017 年获得美国食品药品管理局 (FDA) 授予的孤儿药资格。2021 年，Evrysdi 被英国药理学会授予年度药物发现奖，并被授予药物研究学会药物发现奖。2021年6月，利司扑兰在中国获批上市。

Evrysdi 目前已在 100 多个国家获得批准，全球有超过 16,000 名 SMA 患者接受治疗。在美国市场，Evrysdi的定价为11700美元每60mg/瓶，年治疗费用在14万至34万美元之间，是治疗费用最低的SMA药物。在上市后的首个完整年度，Evrysdi全球销售额就超过 6.5 亿美元。2024年利司扑兰销售额为16.31亿瑞士法郎（约合18.04亿美元），同比增长18%。