2月12日,渤健(Biogen)发布了2024年财报,总营收97亿美元,同比下降2%,GAAP稀释每股收益11.18美元,同比增长40%;Non-GAAP稀释了每股收益16.47美元,同比增长12%;研发投入20.42亿美元,现金和现金等价物27亿美元。
从产品上看,多发性硬化(MS)是渤健的主要收入来源,2024全年总收入43.5亿美元,同比下降7%。
该公司宣布终止了4款神经类药物的开发,包括针对糖尿病周围神经性疼痛的BIIB143(cemdomespib)、针对早期阿尔茨海默病的BIIB113、针对早期帕金森的BIIB094和针对多系统萎缩症的BIIB101。
BIIB101处于1期临床阶段,是渤健同Ionis合作开发的反义寡核苷酸药物。渤健的研发负责人Priya Singhal博士在财报分析的电话会上分享了削减项目背后的考虑。他提到,为了重新平衡风险,并投资在未来预期可增长的关键领域,渤健将开发重点集中在了一小部分临床阶段项目上。这些项目具有较高的可信度,并且渤健已做好充分准备,可以按计划定期推进关键性临床试验和潜在的上市工作。
多系统萎缩(multiple system atrophy,MSA)是一种进展性的神经系统退行性疾病,临床表现为自主神经功能障碍(autonomic failure)、帕金森综合征(parkinsonism)和小脑综合征(cerebellar syndrome)的多种组合。
MSA的平均发病年龄为56.2岁,46%~61%的患者以运动症状起病,23%~43%的患者以自主神经功能障碍起病,也可同时起病。MSA的平均发病年龄为56.2岁,46%~61%的患者以运动症状起病,23%~43%的患者以自主神经功能障碍起病,也可同时起病。早期出现进展性的严重自主神经功能障碍是MSA的主要特征,并影响患者的生存期。该病进展迅速,约50%的患者在运动症状出现后3年内行走依赖助行器或需要家人扶持,60%的患者5年后需要轮椅,6~8年后患者通常完全卧床。欧美国家的数据显示MSA患者起病后的中位生存期是9.8年,我国最近的研究数据显示MSA患者的中位生存期约为6年。MSA常见的死因包括呼吸道感染和猝死。
目前对 MSA 尚无特异性治疗方法,主要是针对自主神经障碍和帕金森综合征等各项症状进行对症治疗。此前,罕见病信息网和萤火虫MSA之家据公开信息统计数据,全球目前大约有27个药物研发项目正在进行中。
数据截止2024年9月