近期，多家跨国药企发布2024年财报。去年，全球各大制药巨头纷纷在罕见病市场发力，取得了令人瞩目的成绩。本文盘点了辉瑞、安进、诺华、武田、赛诺菲、罗氏和强生等制药巨头在2024年罕见病领域的财务表现和业务亮点，一窥这一领域的蓬勃生机与未来潜力。在医药行业的浩瀚星空中，罕见病药物领域正逐渐成为一颗耀眼的新星。
辉瑞
2月4日，辉瑞公司宣布，其2024年全年营收达到636亿美元，接近公司此前发布的全年指引上限。公司还重申了2025年的财务指引，预计全年营收将在610亿至640亿美元之间。
在罕见病药物方面（如Vyndaqel、Vyndamax和Vynmac）2024年全年销售额达到57.88亿美元，同比增长60%，主要得益于美国和国际发达市场的需求增长。
安进
2月4日，安进公司（Amgen）公布了其2024年第四季度及全年财务报告。数据显示，安进全年总收入达到334.24亿美元，同比增长19%，超出市场预期的331.9亿美元。
安进的业务主要分为普药、罕见病、炎症、肿瘤四大板块，在罕见病领域，多款药物销售增长极为出色，全年销售增长超100%。来自医药魔方的数据，安进罕见病业务2023年为10.83亿美元，2024年增长至44.56亿美元，同比增长331%，涨势迅猛。
诺华
1月31日，诺华公布了2024年年度报告。全年营收503.17亿美元，同比增长12%。其中，中国市场收入39亿美元，同比增长21%。
罕见病领域有Kesimpta和Zolgensma两大产品，多发性硬化症（MS）药物Kesimpta（全欣达，奥法妥木单抗）增长强劲，2024年销售额达32.24亿美元，同比增长49%；治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的一次性基因疗法Zolgensma销售额达12.14亿美元，同比增长2%。
武田
1月30日，武田公布2024财年（2024年4月-2025年3月）前三季度业绩报告，总营收35282亿日元（约234.00亿美元），同比增长4.5%。
在罕见病领域，武田已上市6年多的Takhzyro（拉那利尤单抗）是目前遗传性血管性水肿（HAE）领域唯一适用于2岁及以上人群的长期预防选择。在2024年，Takhzyro为武田创造了2102亿日元（约13.94亿美元）的收入。
赛诺菲
1月30日，赛诺菲公布了2024年年度报告，全年营收410.81亿欧元（约445.61亿美元，按2024年平均汇率1欧元=1.0847美元换算，下同），同比增长11.3%。
在罕见病领域，赛诺菲管线丰富，且销售额增速十分可观。ALTUVIIIO是第一个也是唯一一个每周给药一次治疗A型血友病药物，在2022年被FDA授予突破性疗法称号。2024年，ALTUVIIIO销售额达6.82亿欧元（约7.4亿美元），同比增长率高达330.2%，第四季度销售额为2.3亿欧元，其中85%以上在美国，增长持续受到患者从旧因子药物转换和非因子治疗比例增加的推动。
除此以外，赛诺菲还有包括Fabrazyme、Nexviazyme/Nexviadyme、Cerezyme和Alprolix在内的11种罕见病药物，大部分均保持两位数的增速。
罗氏
1月30日，罗氏公布了其2024财年第四季度和全年财报，该集团全年销售额同比增长7%，达到604.95亿瑞士法郎（663.4亿美元）。集团总收入为623.95亿瑞士法郎（684.2亿美元），也增长了7%。
在罕见病领域，罗氏拥有的多发性硬化症治疗药物Ocrevus（奥瑞利珠单抗）增长9%，达到67.4亿瑞士法郎（73.9亿美元），公司的第二大畅销药是FIX/FX双抗Hemlibra（艾美赛珠单抗），是近20年来FDA批准的首个用于治疗A型血友病的新药，2024年销售额高达51.28亿美元（+12%）。
强生
1月22日，强生公布了2024年第四季度及全年业绩，全年总营收888.21亿美元（合约6466亿人民币），同比增长4.3%。
系统性轻链（AL）型淀粉样变性治疗药物Darzalex（兆珂速，达雷妥尤单抗）全年收入达116.70亿美元，同比增长19.8%。这是该药自2015年上市以来，销售额首次突破100亿美元大关。
2024年，全球制药巨头在罕见病领域取得了显著的财务和业务进展。这些公司在各自罕见病产品上的亮眼表现，不仅反映了制药企业对罕见病市场的重视和投入，也展示了罕见病药物的巨大潜力和市场需求。随着技术的进步和政策的支持，未来罕见病治疗领域有望迎来更多的突破和创新，为患者带来更多的希望和选择。
