Orchard Therapeutics公司宣布，其研发的细胞基因治疗药物Lenmeldy（一种造血干细胞基因疗法）已在美国获得FDA批准，用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的特定儿童患者群体。该药物的批发采购成本高达425万美元（约合人民币约3070万元），一跃成为全球最昂贵的药物，刷新了天价药物的记录。

Lenmeldy的获批为MLD患者带来了新的希望。MLD是一种罕见的、致命的常染色体隐性遗传病，由负责编码ARSA酶的基因突变引起。该疾病发病率极低，约为1/40,000，且目前尚无有效治疗方法。Lenmeldy通过在体外对患者的造血干细胞进行基因修饰，再回输体内，从而根本性地纠正MLD的遗传病因。这是目前获批的MLD儿童患者的唯一疗法。

细胞疗法的高昂价格一直是社会关注的焦点。以Lenmeldy为例，其价格之所以如此昂贵，主要归因于技术难度高、量身定制生产以及质控成本高等因素。细胞治疗药品的生产过程复杂且要求极高，包括细胞提取、培养、改造和回输等多个环节，且需要确保活细胞的质量和防污染。此外，由于每位患者的细胞都需要进行个性化定制，使得大规模生产和普及变得困难，进一步增加了成本。

尽管细胞疗法的价格高昂，但其代表了治疗疾病的前沿技术，为患者提供了新的治疗选择。近年来，随着生物研究的不断深入和技术的不断突破，细胞治疗的制备工艺正在逐渐成熟和高效。同时，随着更多细胞治疗产品的上市和医保、商保的入局，细胞疗法的普及和降价有望成为现实。

值得一提的是，除了Lenmeldy之外，近年来还有多款细胞疗法药物获批上市或进入临床试验阶段。例如，2024年2月16日，美国FDA加速批准了全球首款TILs疗法lifileucel（商品名：Amtagvi）上市，用于治疗接受过抗PD-1/PD-L1治疗后病情仍进展的晚期黑色素瘤患者。该药物的定价为51.5万美元（约合人民币370万元），虽然同样昂贵，但为实体瘤治疗开启了新纪元。此外，国内也在细胞疗法领域取得了积极成果，如上海某生物公司自主研发的GC101和GC203等新药，在治疗多种瘤种中展现出优异的安全性与临床疗效。

细胞疗法的普惠化是一个长期而复杂的过程，需要政府、企业、医保机构和社会各界的共同努力。随着技术的不断进步和政策的逐步完善，相信未来将有更多患者能够受益于细胞疗法，实现疾病的治愈和康复。同时，也提醒广大患者和家属，在选择细胞疗法时务必全面了解相关费用、适应症及细胞机构的质量保证，避免上当受骗。