中国上海，2025年1月22日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。

信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“新春伊始、万象更新，我们很高兴迎来信念医药的又一重要里程碑——BBM-D101注射液临床试验申请在美国成功获批！BBM-D101由信念医药自主研发和生产，主要用于治疗杜氏肌营养不良症。我们感谢FDA的IND评审工作，并期待与监管机构继续合作开展临床研究。”

本次临床试验是一项开放、单次给药临床研究，旨在评估静脉输注BBM-D101注射液在4~9岁DMD男孩中的安全性和有效性。BBM-D101使用了工程化衣壳，其肌肉组织递送效率更高，临床拟用剂量低于国外已上市同类腺相关病毒（AAV）基因治疗产品，期望具有良好的安全性。

｜关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致的X连锁隐性遗传肌肉疾病。全球每5000名男婴中约有1例DMD患者[1]，其中，近30%的患者为新发基因突变[2]。在美国，其患者人数预估少于5万人[3]。患者症状通常出现于6岁之前甚至婴幼儿时期，多数患者在10-12岁逐渐丧失行走能力，30岁左右因心脏和/或呼吸功能衰竭失去生命[4]，临床亟需创新治疗方案。

｜关于BBM-D101注射液

BBM-D101注射液是信念医药拥有自主知识产权的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”的治疗DMD。BBM-D101注射液生产则运用了公司自主开发的500L无血清悬浮培养工艺，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。

2024年7月，BBM-D101注射液研究者发起的临床研究（IIT, NCT06641895）启动；2024年11月，BBM-D101注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）。

参考资料

[1]https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10330733/

[2]https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK482346/

[3]https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6291/duchenne-muscular-dystrophy

[4]https://www.genome.gov/Genetic-Disorders/Duchenne-Muscular-Dystrophy