Sentynl Therapeutics宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已受理治疗Menkes病产品CUTX-101的新药申请（NDA）并授予优先审评。Menkes病是一种罕见的X连锁隐性儿科疾病，由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起。最近的估计表明，患病率为34810分之1，每8664名活产男婴中有1名患病。

Sentynl的NDA获得CUTX-101积极临床疗效结果的支持，表明接受CUTX-10I早期治疗的Menkes病受试者的总体生存率在统计学上显著提高，与未经治疗的历史对照队列相比，死亡风险降低了近80%。CUTX-101早期治疗队列的中位总生存期为177.1个月，而未经治疗的历史对照队列为16.1个月。

Sentynl总裁兼首席执行官Matt Heck表示：“Menkes病对患者及其看护者来说极其艰难，因为ATP7A突变会影响铜向肺部、大脑和心脏等一系列器官和系统的运输。由于没有治愈方法或目前FDA批准的治疗方法，患儿通常在2至3岁之间死亡。我们迫切希望FDA加快对CUTX-101的申请审评，这有可能成为FDA批准的第一种治疗这种毁灭性疾病的疗法。”

CUTX-101被FDA授予突破性疗法、快速通道、儿科罕见病和孤儿药物资格认定，并被欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格认定。根据《处方药使用者费用法案》（PDUFA），FDA预计将于2025年6月30日前给出最终审批结果。

2023年12月，Sentynl全权负责Cyprium Therapeutics的CUTX-101的开发和商业化，Cyprium是Fortress的子公司，专注于开发治疗Menkes病和相关铜代谢疾病的新疗法。

Fortress董事长、总裁兼首席执行官兼Cyprium董事长Lindsay a.Rosenwald博士表示：“我们祝贺Sentynl的CUTX-101的NDA获受理和审评，该药物在治疗Menkes病方面具有公认的安全性和有效性，如果获得批准，CUTX-101将解决患有这种罕见致命儿科疾病的儿童的重大未满足需求。”

| 关于CUTX-101（组氨酸铜）

CUTX-101是一种正在接受FDA NDA审评中的研究性药物，用于治疗Menkes病患者。CUTX-101是组氨酸铜皮下注射制剂，旨在提高生理pH值引起的耐受性。在美国国立卫生研究院（“NIH”）进行的1/2期临床试验中，使用CUTX-01早期治疗Menkes病患者可改善神经发育结果和生存率。Cyprium之前报告了CUTX-101的积极临床疗效结果，与未经治疗的历史对照队列相比，接受CUTX-10I早期治疗（ET）的Menkes病受试者的总体生存率在统计学上显著提高，死亡风险降低了近80%。CUTX-101 ET队列的中位总生存期（OS）为177.1个月，而未经治疗的历史对照队列为16.1个月。CUTX-101已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法、快速通道、儿科罕见病和孤儿药资格认定。此外，欧洲药品管理局授予CUTX-101孤儿药资格认定。美国多个医疗中心正在为Menkes病患者制定同情用药协议。

| 关于Menkes病

Menkes病是一种罕见的X连锁隐性儿科疾病，由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起。根据最近基于基因组的确定，Menkes病的最低出生患病率是34810分之1，可能高达每8664例活产男婴中就有一人患病。该病具有独特的临床特征，包括稀疏和脱色的头发（“扭结的头发”）、结缔组织问题以及严重的神经症状，如癫痫发作、张力减退、发育不良和神经发育迟缓。未经治疗的Menkes病死亡率很高，许多患者在2-3岁之间死亡。ATP7A突变的轻型与其他疾病有关，包括枕角综合征和ATP7A相关的远端运动神经病。目前，Menkes病及其变种还没有获得美国食品药品监督管理局批准的治疗方法。

原文标题：

Sentynl Therapeutics Announces U.S. FDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application for CUTX-101 (Copper Histidinate) Product Candidate for Treatment of Menkes Disease

译：黄娟