近日，恒瑞医药（600276）子公司上海瑞宏迪医药有限公司（以下简称“瑞宏迪医药”）的首款双靶点黄斑变性基因治疗药物RGL-2201临床试验申请 (IND) 获CDE默示许可，其适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。

图源：CDE官网

据悉，RGL-2201是一种采用重组腺相关病毒（rAAV）作为载体的双靶点基因治疗药物。与传统的单靶点抗体或单靶点基因治疗药物相比，预期RGL-2201能提供更显著的疗效。当前，抗VEGF蛋白药物是新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的标准治疗方法，能够改善患者的视力，但需要频繁的玻璃体内注射以维持疗效。这种频繁治疗不仅给患者带来了不便，也增加了医疗成本，从而影响了患者的依从性，并可能导致不良预后甚至失明。

相比之下，RGL-2201通过一种创新的微创技术——脉络膜上腔注射来递送编码药效蛋白的基因，直达病变部位。这种方式能够在目标组织中持续表达药效蛋白，有效抑制新生血管生成和减少血管渗漏，进而改善患者的视力。重要的是，RGL-2201有望通过一次治疗即能实现长期的疗效，为nAMD患者提供了更加便捷且有效的治疗选择。

资料显示：恒瑞医药（600276）子公司上海瑞宏迪医药有限公司成立于2021年8月，专注于AAV基因治疗、mRNA基因治疗及细胞治疗药物开发，研发管线聚焦神经、眼科、代谢、罕见病、心衰、肿瘤等疾病领域。