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亚历山大病ASO药物临床试验完成患者招募
发布时间:2025/01/22

 

Ionis Pharmaceuticals前不久宣布,该公司已完成 zilganersen (ION373) 关键试验的入组工作,这是一种正在研发中的 RNA 靶向药物,用于治疗患有罕见、进行性和最终致命的神经系统疾病亚历山大病 (Alexander disease,AxD) 的儿童和成人患者。主要研究终点是通过10米步行测试(10MWT)评估的步速与基线相比的百分比变化。预计将于2025年下半年获得初步数据。

 

据估计,美国每一百万人中就有一人患有AxD,并终生患病。这种疾病是神经胶质纤维酸性蛋白(GFAP)基因的遗传变异导致的,变异会破坏大脑中星形胶质细胞的结构和功能。AxD 通常表现为认知功能障碍和进行性神经功能衰退,包括丧失独立性和控制肌肉进行大动作、吞咽和气道保护的能力。Zilganersen旨在阻止因GFAP基因致病变异而积累过多的GFAP,从而减缓或稳定AxD患者的疾病进展。

 

“目前针对亚历山大病的疾病管理方法可以减轻AxD的一些症状,但不能解决根本原因或减缓疾病进展。我们的zilganersen研究是首个评估解决亚历山大病根本原因的药物试验,"Ionis公司执行副总裁兼首席临床开发官Eugene Schneider说,“我们非常感谢亚历山大病社群的患者、家属和研究人员的奉献和支持,是他们的合作使这一里程碑成为可能。”

 

|  关于Zilganersen研究

 

这项全球、多中心、随机、双盲、对照、多剂量(MAD)的1-3期研究在8个国家的13个研究机构招募2至65岁的亚历山大病(AxD)患者。参与者按 2:1的比例随机接受Zilganersen或对照组治疗,双盲治疗期为60 周。60周后,所有参与者将在180周的开放标签治疗期内接受Zilganersen治疗,然后进行为期28周的治疗后随访。主要终点是双盲治疗期结束时通过10米步行测试(10MWT)评估的步速与基线相比的变化百分比。次要终点包括双盲治疗期结束时患者自认为最令人烦恼的症状(MBS)评分、患者对严重程度的总体印象(PGIS)评分、患者对变化的总体印象(PGIC)评分和临床医生对变化的总体印象(CGIC)评分与基线相比的变化。

 

该研究还包括一项开放标签子研究,对象是两岁以下符合条件的AxD患者,该研究将持续到2025年。

 

| 关于Zilganersen(ION373)

 

Zilganersen是一种研究性反义寡核苷酸药物,正在开发用于治疗基因确诊的亚历山大病(AxD)患者。Zilganersen旨在阻止因GFAP基因中的致病变体而产生过量神经胶质纤维酸性蛋白(GFAP)积累。2020 年,美国食品和药物管理局(FDA)授予 zilganersen “孤儿药 ”和 “儿科罕见病 ”资格认定。此外,欧洲药品管理局(EMA)于2019年授予zilganersen “孤儿药 ”资格认定。

 

| 关于亚历山大病(AxD)

 

亚历山大症是一种罕见、进行性和最终致命的神经系统疾病,会影响大脑中一种名为星形胶质细胞的细胞。星形胶质细胞在大脑中起着支持神经元和少突胶质细胞的多种作用,包括维护保护神经纤维的髓鞘。AxD是由神经胶质纤维酸性蛋白(GFAP)基因中的致病变体引起的,一般表现为认知功能障碍和进行性神经功能衰退,包括丧失独立性和控制肌肉进行大动作、吞咽和气道保护的能力,但症状会因发病年龄而异。AxD 通常会在发病后 14-25 年内死亡。目前还没有获批用于患者的疾病修饰疗法。

 

原文标题:Ionis completes enrollment in pivotal trial evaluating zilganersen in people living with Alexander disease

 译:张佳馨