1月9日，Intellia Therapeutics宣布了战略重组和 2025 年里程碑，重点关注两个优先项目：用于治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 的NTLA-2002和用于治疗 ATTR 淀粉样变性的NTLA-2001。该公司计划在 2025 年下半年完成第 3 阶段 HAELO 研究的招募，并计划在 2026 年下半年提交生物制品许可申请。

评估 NTLA - 2002 用于 HAE 的 3 期 HAELO 研究预计将于 2025 年下半年完成患者入组，公司计划在 2026 年下半年提交生物制品许可申请。与此同时，正在进行的 ATTR - CM 中的 NTLA-2001 研究预计到年底前将有超过 550 名患者入组，这一进度领先于公司的内部入组估计。

同时，Intellia停止NTLA-3001的开发并裁员约27%。NTLA-3001是一款针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关肺病的体内CRISPR基因编辑药物。

除了NTLA-3001外，该公司还将停止某些研究阶段的项目。

Intellia 由诺贝尔化学奖得主 Jennifer Doudna 于 2014 年创立，并于 2016 年在纳斯达克上市，目前市值约为 12.2 亿美元。该公司在体内 / 外 CRISPR 基因编辑领域拥有多条研发管线，其中进展最快的 NTLA - 2001 即将进入 III 期临床试验阶段。

除了上述疾病外，Intellia Therapeutics还在开发多种基于CRISPR/Cas9技术的疗法，包括用于治疗镰状细胞病（SCD）、急性髓系白血病（AML）、囊性纤维化（CF）等。