1月7日，Orna Therapeutics宣布与Vertex Pharmaceuticals 进行合作，利用Orna的新型专有LNP递送技术，助力Vertex开发用于“镰状细胞贫血症”和“输血依赖性β地中海贫血”的下一代基因编辑疗法。
该合作为期3年，协议提到，Orna将获得6500万美元的首付款以及在临床前、研究、开发、监管和商业等方面达到特定里程碑的情况还可获得最高6.35亿美元的款项。此外，如果Vertex选择额外适应症的权利，对于多达十种额外产品，Orna还有进一步资格获得每个产品最高达3.65亿美元的额外期权费和里程碑款项。
Orna首席执行官Amit Munshi表示：“Vertex在研发血液病的下一代疗法方面处于行业领先地位。我们非常高兴能与他们携手，利用我们的肝外LNP递送技术，开发出创新疗法。。”
｜关于Orna Therapeutics
Orna Therapeutics成立于2019年1月1日，是一家RNA治疗药物研发商，联合创始人是Alex Wesselhoeft and Raffaella Squilloni。公司利用分子设计和递送技术来发挥RNA的全部治疗潜力,从而可以治疗多种疾病,包括癌症、自身免疫性疾病和遗传性疾病。2022年8月16日，Orna完成2.21亿美元B轮融资。
｜关于Vertex Pharmaceuticals
Vertex Pharmaceuticals一家成立于1989年的全球生物技术公司，主要业务是生产和销售用于治疗肺部疾病、肾脏疾病、血液系统疾病等疾病的药物。
部分研发管线
参考资料：
https://www.ornatx.com/orna-therapeutics-establishes-strategic-collaboration-with-vertex-pharmaceuticals-to-develop-next-generation-approaches-for-sickle-cell-disease-scd-and-transfusion-dependent-beta-thalassemia-tdt/
