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8个罕见病药物,7种疾病!CDE“关爱计划”持续纳入新药
发布时间:2025/01/07
《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》是为了推动以患者为中心的药物研发,落实国家药监局关于加快推动罕见疾病用药的工作部署而在罕见疾病药物研发领域开展的一项试点工作。“关爱计划”旨在坚持“以患者为中心”的药物研发理念,鼓励药物研发单位在罕见疾病药物研发过程中倾听患者声音,关注患者的体验与感受。
“关爱计划”将药物研发为5个阶段,覆盖药物研发的全生命周期,覆盖药物研发的全生命周期,具体包括:
· A阶段:研发立项阶段;
· B阶段:临床试验开展前(Pre-IND)阶段;
· C阶段:关键研究前阶段;
· D阶段:上市申请前/上市申请(Pre-NDA/NDA)阶段;
· E阶段:上市后阶段。

 

药审中心在A、B、C、D、E各阶段选择1—2个具有代表性的品种纳入“关爱计划”。目前,药审中心在各个阶段共纳入了8个药物,涉及7种疾病,由8家企业研发。

 

 

“关爱计划”旨在指导申请人在药物研发的全程,引入罕见疾病患者的观点,提升将与药物临床获益-风险评价相关的患者体验整合入罕见疾病药物临床研发中的科学性、规范性及合理性,并在此过程中增强监管机构、药物研发单位、患者等专注于罕见疾病药物研发的各方沟通与协作,最终促进罕见疾病药物的上市,满足临床需求。

 

当前,“以患者为中心”的药物研发理念逐步被广泛接受。对于罕见疾病药物而言,在研发过程中,落实“以患者为中心”的药物研发理念,关注患者视角,倾听患者声音,将有助于药物研发企业、研究者、监管机构了解罕见疾病,了解患者需求,从而助力于对此类药物研发的科学流程及技术要求的优化。