2024年11月26日，Arrowhead Pharmaceuticals与Sarepta Therapeutics达成合作协议，Sarepta将获得多达13个管线项目的权利，其中包括4个已经进入临床阶段和2款临床前管线的项目，这些项目主要关注罕见疾病。

根据协议Arrowhead将收到5亿美元预付款和3.25亿美元股权投资，同时在未来5年收到2.5亿美元额外付款，Arrowhead还将收到3亿美元近期临床入组里程碑金额，额外的103亿美元里程碑金额（每个项目17.2亿美元），以及一定比例的销售分成。

双方合作覆盖管线包括ARO-DUX4、ARO-DM1、ARO-MMP7、ARO-ATXN2、ARO-HTT、ARO-ATXN1、ARO-ATXN3等。

临床阶段项目

ARO-DUX4，旨在靶向编码DUX4蛋白的基因，作为1型面肩肱肌营养不良症患者的一种潜在治疗方法，目前正在进行一项I/II期临床研究。

ARO-DM1，旨在减少骨骼肌中肌营养不良蛋白激酶（DMPK）基因的表达，作为1型肌营养不良症患者的一种潜在治疗方法，目前正在进行一项I/II期临床研究。

ARO-MMP7，旨在减少基质金属蛋白酶7（MMP7）在肺部的表达，作为特发性肺纤维化的一种潜在治疗方法，目前正在进行I/II期临床研究。

ARO-ATXN2，旨在抑制有毒ATXN2蛋白在中枢神经系统中的表达，作为脊髓小脑共济失调2（SCA2）的一种潜在治疗方法，目前正在进行I/II期临床研究，已开放患者招募。

临床前项目

ARO-HTT，用于治疗亨廷顿氏病患者，预计将于2025年完成CTA准备。

ARO-ATXN1，用于治疗脊髓小脑共济失调1（SCA1）患者，预计将于2026年完成CTA准备。

ARO-ATXN3，用于治疗脊髓小脑共济失调3（SCA3）患者，预计将于2026年完成CTA准备。

此外，Sarepta和Arrowhead还将利用Arrowhead的新型递送技术，就多达6个肌肉、心脏和/或CNS靶点展开发现合作。作为合作的一部分，Sarepta获得了Arrowhead技术平台的独家许可，以开发针对广泛骨骼肌基因靶点的治疗方法。Arrowhead将负责当前正在进行的1/2期试验，临床阶段项目将在当前试验完成后转移至Sarepta。临床前项目将在Arrowhead完成支持IND申请的临床前研究后转移至Sarepta。