11月26日，Alnylam Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克：ALNY）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受该公司针对vutrisiran的补充新药申请（sNDA），vutrisiran是一种正在开发的用于治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）的研究性RNAi治疗剂。

根据该公司使用优先审查凭证的情况，FDA预计在2025年3月23日之前完成审评。FDA已通知该公司，目前不打算召开咨询委员会会议来审查该申请。

Vutrisiran目前已被FDA批准用于治疗成人遗传性甲状腺素转运蛋白介导的淀粉样变性（hATTR PN）的多发性神经病。通过快速敲除突变型和野生型运甲状腺素蛋白（TTR），vutrisiran解决了运甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的根本原因。

如果获得批准，vutrisiran 将成为美国批准的首个同时治疗 hATTR 多发性神经病和 ATTR 淀粉样变性心肌病的疗法。FDA的补充申请是基于HELIOS-B的阳性结果，HELIOS-B是一项针对ATTR-CM患者的随机，双盲，安慰剂对照的多中心全球3期研究。该研究表明，vutrisiran对ATTR-CM患者的死亡和心血管事件，功能能力和生活质量的结果具有有利影响。

这一申请的递交是基于3期临床试验HELIOS-B的结果，该研究结果已经发表在《新英格兰医学杂志》上。结果显示，与安慰剂相比，皮下注射vutrisiran显著降低了ATTR-CM患者因任何原因死亡或出现复发性心血管事件的风险，同时维持了患者的身体功能和生活质量。

Vutrisiran是一款皮下给药的RNAi疗法，正在开发用于治疗ATTR淀粉样变性。它通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和突变转甲状腺素蛋白的产生。Vutrisiran基于Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性，可允许不频繁的皮下注射。此前研究数据表明，每季度给予患者vutrisiran可能有助于减少组织中的沉积，促进转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样沉积物的清除，并有望恢复这些组织的功能。2022年6月，美国FDA批准vutrisiran上市（商品名Amvuttra），用于治疗hATTR淀粉样变性成人患者的多发性神经病（polyneuropathy）。

如获批，势必将与辉瑞的tafamidis、及BridgeBio Pharma的Attruby，在未来ATTR-CM市场中形成竞争。