本文整理自2024第十三届中国罕见病高峰论坛，蔻德罕见病中心(CORD)创始人&主任、瑞鸥公益基金会联合创始人&秘书长黄如方在开幕式发表了主题演讲。
黄主任表示：“同并相联，赋能共创”，是蔻德在过去十年赋能罕见病患者及其家庭的核心逻辑。患者赋能业务2.0的核心价值在于找到这些专家型患者，给予他们赋能，帮助他们觉醒，找到适合他们的路径，并提供必要的工作方法、技能和工具，助力他们迈出行动的第一步。他提出通过这样的方式，蔻德能够打开每一位患者家长的内心，让他们接受自己的疾病，并为每一个患者赋能。通过这种方法，能让患者及其家庭意识到，很多问题是可以通过他们自身的努力去解决的，而不应仅仅等待外界的救助。
以下是黄如方主任演讲的全文，由罕见病信息网进行编辑和整理：
01 十年：从“同病相怜”到“同·并相联”
谈到罕见病患者家庭，中国有一个词叫“同病相怜”。得了严重疾病的人，都会有这样的感受，是可怜的、需要帮助的、不被看到的……
但在蔻德罕见病患者赋能和服务当中，我们换了个词：同并相联。因为患有一种共同的罕见病，我们聚集、联结在一起，所以“同，并相联”。
对于一个词的不同解释，诠释了蔻德罕见病中心患者服务的核心理念。
我想拿出一些数据和大家回顾从2013年开始到2023年完整的十年间蔻德做的事情。
在过去的十年间，我们搭建了一个全国性的罕见病患者组织交流网络，目前有100多个罕见病单病种患者组织。
此外，蔻德每年通过能力建设培训会，持续地对不同患者组织的意见领袖、专家型患者提供培训。十年多的发展下，我们覆盖超过150多个不同的罕见病病种，支持了1285人次的患者组织核心团队受训，触达超过6万个罕见病家庭，开展了200多场患者服务，350多场医患交流会。
为什么蔻德可以取得如上成绩？因为我们核心业务里面有一个罕见病患者组织的孵化和支持业务。
孵化意味着从0到1。所以有一些罕见病群体，以前大家可能没有听说过，慢慢地这些群体找到蔻德以后，我们帮助那些积极的、愿意站出来的人成立一个单病种患者组织。
十年间，我们从0到1孵化了42家患者组织。
还有一些组织在我们孵化前就已经存在了，我们就对他们提供支持，有技能的支持、意识的提升，也有资金的援助。过去，我们一共投入了700多万元为患者组织提供各项支持。
就是以这样的方式我们让罕见病从“同病相怜”到“同并相联”。这条路蔻德走了十年。由此也带来了一个非常重要的问题——下一个十年我们的业务模型是变还是不变？如果不变，我们也可以继续再做十年。如果变呢？如何可以变得更好？
02 下一个十年：罕见病患者服务和赋能体系2.0
蔻德五大业务里有一个重要业务——罕见病患者赋能和支持。这个业务主要包括两方面：
第一，对罕见病患者家庭提供服务，包括患者的医疗支持、患者服务、疾病教育、患者教育、患者关怀、患者救助、心理支持、社会融入等基于患者全生命周期需求的服务。
第二，也是最核心、最重要的业务，对罕见病患者组织进行赋能和支持。
2022年底，围绕这一核心业务体系，我带领团队开始不断地总结和复盘。这也是今天我着重和大家分享的——蔻德罕见病患者服务和赋能体系2.0。
罕见病患者家庭服务
在过去的1.0时代，我们发现虽然蔻德孵化了那么多全国性的患者组织，但是这些组织没有办法为每一个罕见病患者家庭提供真真切切地服务。那么如何为患者家庭提供有深度、有广度的服务？为此我们要找到、孵化更多“专家型患者”。
专家型患者可能是地域性的。比如云南省几个积极的患者家庭，去帮助那十几、二十个本省的其他患者。这种服务是可及的，可以相互看到、互相帮助的。
还有一种专家型患者具备极强的专业知识，比如对疾病有很强的认知，那么他就可以帮助在全国各地刚刚确诊的家庭，告诉他们疾病是怎么回事，孩子有哪些症状，治疗可能需要什么药物，全国能够科学诊治的医生在哪里……
罕见病患者组织赋能和支持
针对罕见病患者组织赋能和支持业务，我想和大家分享一组数据——20%、40%、40%。
过往十年，蔻德支持与孵化的120多个不同的罕见病患者组织中，大约20%能够以组织的形式系统地开展患者服务、社会倡导、诊疗推动；40%是比较活跃的；还有40%是名存实亡的，平时不开展工作，也没有任何资金为患者提供服务。
过往十年，蔻德投入了大量时间和精力孵化、支持患者组织，但是从上述数据能看出来，成功率不是很高。我希望接下来的孵化应该是100%的。
但这并不意味着对过往十年工作的否定。十年的工作中我们让罕见病从“鲜为人知”到“广为人知”，带来的声量和影响力是巨大的。但是接下来的十年中，我们希望做出更大的“质量”。
这就是从2022年底到2023年，我们停下来不断复盘、总结后形成的业务基础逻辑。
03 支持和服务“专家型患者”
接下来我要详细地讲一下“专家型患者”，这也是蔻德患者服务2.0中的核心赋能对象。
那么，什么是“专家型患者”？为什么蔻德要支持和赋能“专家型患者”呢？如何找到“专家型患者”？
我们总结了一些“专家型患者”的画像——
第一，意愿性。专家型患者要有极大的意愿为群体投入时间和精力，有极强的自我驱动力，愿意帮助其他患者家庭。
第二，专业性，在自我疾病领域有较强的知识储备。
第三，号召力，在患者社群中有比较强的公信力和凝聚力。比如我们有三四百个安徽省的DMD家庭，没有患者组织，省负责人就是有极强号召力的“专家型患者”，能在安徽推动当地的医保政策、学校宣传活动等。这就是专家型患者。
第四，行动力，能够站在患者社群整体利益上付诸持续性的努力。
那么，如何对专家型患者有效赋能？接下来我想和大家分享蔻德的患者群体赋能体系。
第一，我们在赋能什么？我认为有一个本质的赋能差异——蔻德在做“意识的觉醒”。我们希望帮助患者群体，首先重构自我认知和疾病认知，让罕见病患者家庭逐步认识到自身的价值，作为患者我们可以联合临床医生，配合做临床研究、疾病科学的发现，可以协助提高诊断、加强社会认知、推动药物研发、推动药物医疗保障。这些都需要患者自己站出来发声、行动、呼吁。
第二，路径明晰。作为一个普通家庭，任何一个家庭在疾病确诊时都是没有做好充分准备的，此时我们应该赋能他们，告诉他们如何自救，通过提供全面的信息和指导，帮助罕见病患者和家庭知晓解决病有所医、医有所药、药有所保、保有所得的各类自救路径。
第三，方法习得。在行动方向明晰后，引导患者和家庭学习疾病知识，推动罕见病社会宣传、诊疗进步、药物可及、政策倡导等方面的方法、技能和工具。
第四，行动落实。赋能的终点是将患者和家庭的自救意识转化为实际行动，让全社会看见患者群体“同并相联”的价值和影响力。
所以过去十年，我讲过很频繁的一句话是，“患者组织，就是发出统一有力量的声音。”普通患者，只关心自家的事，每个人都有自己的诉求。中国有句老话“叫天天不灵，叫地地不应。”越是可怜的人，说话越不容易被听到，这就需要一个强有力的患者组织发出统一有力量的声音。
04 小结
这就是我们患者赋能业务2.0的核心价值——聚焦分布在全国各地广大患者群体中的“专家型患者”，找到他们，对他们进行赋能，帮助他们能力意识觉醒，找到路径，获得方法、技能和工具，凭自驱力行动。
这样的业务模式下，会带来怎样的变化？
第一，赋能的对象从“普通的患者”到“专家型患者”，刚才已经讲的很清楚了。
第二，赋能形式从“以讲座为主”到“以工作坊为主”。过去大部分患教活动都是请医生、专家在台上讲课，讲完就结束。现在我们变成了以工作坊的形式，医生/专家不再是高高在上的，而是坐在患者中间，和他们共同讨论疾病遇到的问题。
由此，我们的沟通方式，从医生/专家的“单项输出”到医生/专家与患者“双向交互”。我们不仅学习到医生/专家的专业技能，还能通过工作坊知道了医生/专家喜欢什么颜色、爱吃什么水果、喜欢什么运动……患者和医生/专家之间能更紧密地链接起来。
我们的双方关系，也从“服务与被服务”到“参与和共创”。比如过去医生会说，为什么很多患者没办法被快速诊断出来？患者要在各地绕大大的一个圈，最后才找到大医生被确诊。这个问题是不是除了医生、医院思考外，我们患者也能一起参与思考？因为患者非常清晰地知道自己的就诊路径。罕见病问题是整个患者全生命周期的问题，我们希望医患之间共同参与和共创，找到一些本没有答案的答案。
最后，这将是所有患者受益。过去，医患会的受益人是参与的个体，但赋能“专家型患者”后，他在自己当地、更多领域赋能更多的“周边患者群体”。
这就是我对于蔻德核心业务——患者群体赋能业务从1.0到2.0的阐述。
从2023年到2024年，我们带着全新的业务模式和赋能体系做了很多场活动，我们可以看到每场活动都是完全不一样的。参加我们活动的医生都会惊讶地发现，“你们还可以这么玩！”
我们让医生走下来，走近患者群体，用工作坊的形式了解疾病给家庭带来的痛苦，打开每个家庭的内心，让他们接纳疾病，赋能每一位患者，让他们不再自卑、消极。
通过这样的方式，我们让大家意识到患者家庭可以和其他利益方共同出谋划策、贡献患者群体的价值，而不是等着天上掉下来个政策和药物。
这是我第一次在公开场合分享这样一些业务。
最近几天我的心情都不是很好，可能有些人在朋友圈已经看到，我们复旦儿科医院有一位罕见儿童肝病专家，叫库尔班江医生，因为意外过世了。他在我们赋能业务体系里面给我们很多支持、评价、肯定。我想在今天这个场合向他致敬。再次感谢所有的医生，在我们患者诊治过程中，给予的鼓励与帮助。谢谢大家！
