11月12 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，来自2家企业的2款罕见病药物纳入优先审评，分别是荣昌生物的注射用泰它西普，强生制药的尼卡利单抗注射液。
荣昌生物——泰它西普
荣昌生物注射用泰它西普一项新适应症上市申请拟被纳入优先审评，与常规治疗药物联合用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）患者。
重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起，可不同程度影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，约 85% 的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG），已被纳入我国《第一批罕见病目录》。
泰它西普是一种 BLyS/APRIL 双靶点融合蛋白创新药，此前已在国内获批两项适应症，分别用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）。在重症肌无力适应症上，泰它西普此前已获得美国 FDA 授予的孤儿药资格和快速通道资格，并被中国 NMPA 纳入突破性疗法品种。
今年 8 月，荣昌生物宣布泰它西普用于治疗全身型重症肌无力的国内 Ⅲ 期临床研究达到临床试验主要研究终点。研究结果显示，泰它西普可持续有效改善全身型重症肌无力患者的临床状况，显示出良好的疗效和安全性。目前，重症肌无力尚无满意治疗措施，泰它西普上市后将为患者带来治疗新选择。
强生制药的尼卡利单抗注射液
11 月 12 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，2家企业的2款罕见病药物纳入优先审评，分别是荣昌生物的注射用泰它西普，强生制药的尼卡利单抗注射液。
强生制药尼卡利单抗注射液拟被纳入优先审评，适用于治疗自身抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者和青少年患者（大于12 岁）。
尼卡利单抗是强生通过约 65 亿美元收购 Momenta Pharmaceuticals 获得的一款在研 FcRn 抗体。尼卡利单抗旨在以高亲和力结合来阻断 FcRn 并降低循环免疫球蛋白 G (IgG) 抗体水平（包括自身抗体和同种抗体），同时保持免疫功能而不引起广泛的免疫抑制。
今年8月和9月，强生已分别向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交了尼卡利单抗用于治疗成人gMG患者的上市申请。该上市申请是基于一项 Ⅲ 期研究 Vivacity-MG3 的数据。研究结果显示，接受尼卡利单抗+标准治疗（SOC）的患者在 MG-ADL 评分上改善了 4.70 分，显著高于第 22、23 和 24 周接受安慰剂+ SOC 治疗的患者从基线获得的 3.25 分改善；在第 22 周和第 24 周，与安慰剂加+SOC 相比，尼卡利单抗+SOC 不同肌肉群的力量和功能得到显著改善。
此外，在AChRa阳性的青少年（12-17岁）患者的Ⅱ/Ⅲ期研究中，尼卡利单抗也取得了积极成果，接受尼卡利单抗联合标准治疗（SOC）的患者实现了持续的疾病控制。本次被 CDE 纳入拟优先审评意味着该药也有望很快在中国报上市。
