今天，为期6天的2024年第七届中国国际进口博览会（CIIE）正式收官！每年，进博会上都会展出最具潜力的新品，这同时也代表其重点关注领域。

罕见病信息网实地走访发现，跨国医药企业对于罕见病的关注越来越高。今年各企业共计展出56款罕见病产品，涉及30个适应症、9款国外有药国内无药、3款全球尚未获批。

除此之外，进博会上还有丰富的罕见病议题活动。毫无疑问，这将推动罕见病领域的全面发展！

11月6日

01 多发性硬化疾病优化管理与预后风险因素调研发布

11月6日，由罕见病联盟发起、诺华中国支持的《中国多发性硬化疾病优化管理与预后风险因素调研》在第七届进博会上发布。

《中国多发性硬化疾病优化管理与预后风险因素调研》项目通过对全国近300名医患开展深度调研，从人口环境因素、临床因素、影像学表现及环境及人口统计学因素等四大常见预后风险因素出发，系统性评估了我国多发性硬化疾病管理现状及预后风险因素认知水平，旨在进一步了解多发性硬化疾病和患者在中国的现状。

02 SMA诊疗一体化生态圈项目启动

11月6日，罗氏诊断中国与罗氏制药中国共同携手复旦大学附属儿科医院、北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心（简称“美儿SMA关爱中心”）以及上海鉴研生物技术有限公司（简称“鉴研生物”），正式启动“SMA诊疗一体化生态圈合作暨脊髓性肌萎缩症科研项目”，以创新之力赋能SMA全病程管理，提升患者生存质量。

03 “小蓝花”公益项目捐赠活动在进博会举行

11月6日，“爱不罕见 益起向前”公益捐赠活动在第七届中国国际进口博览会举行。太平洋健康保险股份有限公司向上海宋庆龄基金会捐赠37.4万元，用于支持2025年度“小蓝花”罕见病儿童关爱公益项目。这是“小蓝花”项目连续第三年得到该公司的定向捐赠。上海宋庆龄基金会、太平洋健康险有关领导出席活动。

04 “罕路同行 相约进博 ”先行先试专题活动举办

11月6日，在第7届中国国际进口博览会（简称：进博会）期间，科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司（简称：上药科园贸易）在上药控股展台举办了主题为《罕路同行 相约进博》的“先行先试”专题活动。会上各相关方代表就北京罕见病药品保障先行先试政策展开分享。

11月7日

01 中国首部特发性肺纤维化与进展性肺纤维化患者社会调研报告发布

由蔻德罕见病中心发起，勃林格殷格翰公益支持的《中国特发性肺纤维化及进展性肺纤维化患者诊疗状况及生命质量调研报告 2024》（以下简称“《调研报告》”）于 11 月 7 日在第七届中国国际进口博览会现场正式发布。这是中国首个关于特发性肺纤维化(IPF)及进展性肺纤维化(PPF)患者的综合社会调研，旨在全面了解患者群体的生存状况和疾病负担，为政府、企业、医院、患者及照护者等各方提供参考，同时帮助患者群体改善疾病诊疗和社会环境现状。

02 关注罕见病治疗，浦东外商投资企业协会在进博现场“办展”

11月7日，在第七届进博会医疗器械及医药保健展区举办了一场关于罕见病医药领域立法的主题活动。本次活动由上海浦东外商投资企业协会牵头，武田中国与翰森制药共同支持，旨在深入探讨罕见病地方立法的意义及阶段性成果。

如何让罕见病不再“罕见”？现场，大连医科大学公共卫生学院副教授袁妮、四川大学华西医院骨科主任裴福兴、蔻德罕见病中心创始人黄如方等医学界的专家及武田中国副总裁刘烨、翰森制药政府事务与市场准入负责人霍正海等企业代表，又围绕“如何通过多方合力共建罕见病诊治生态网络”，就罕见病药物供应保障、医疗机构支持等问题进行了深入探讨。

蔻德罕见病中心创始人黄如方表示，罕见病患者是一个特殊的群体，他们需要更多的关注和支持。立法将为罕见病患者提供更多的权益保障，让他们能够享有更加公平、更有尊严的生活。他还呼吁社会各界能够共同关注罕见病患者，为他们提供更多的关爱和帮助。

03 促进罕见病药品惠及更多患者研讨会成功举办

2024年11月7日，中国外商投资企业协会在第七届中国国际进口博览会期间主办了题为“促进罕见病药品惠及更多患者”的配套活动，旨在探讨加快罕见病药品引进落地，提升药品的可获得性和可负担性。蔻德罕见病中心创始人、主任，瑞鸥公益基金会联合创始人、秘书长黄如方在会上正式介绍《中国引入境外罕见病药物情况全景梳理》报告。

04  阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）关爱项目启动！

2024年11月7日，第七届中国国际进口博览会期间，诺华中国宣布与中国罕见病联盟启动合作项目“极光计划”。双方希望就提升社会各界对PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）这一罕见病的关注和健康素养等方面展开交流与合作，以助力更多PNH患者能够早日回归正常生活。

05 罕见病科普与诊治项目启动

11月7日，在第七届中国国际进口博览会上，梯瓦制药宣布与腾讯健康、恩华药业达成战略合作，依托腾讯医典平台，围绕罕见病亨廷顿舞蹈症和迟发性运动障碍建立疾病科普，助力疾病的长效诊治与管理。

06 2030中国血友病综合关爱发展蓝图发布

2024年11月7日，诺和诺德联合中华医学会罕见病分会、中国血友病协作组，在第七届中国国际进口博览会诺和诺德展台共同发布了《2030中国血友病综合关爱发展蓝图》，旨在勾勒出一条未来六年内全面提升中国血友病患者综合关爱水平的发展路径，逐步实现同质化诊疗、规范的预防治疗、规范的患者随访管理、以及多学科团队支持下的整体解决方案等四个目标。

11月8日

01 推动“以患者为中心”，蔻德罕见病中心联合多方发布倡议书

2024年11月8日，第七届中国国际进口博览会（以下简称“进博会”）期间，蔻德罕见病中心正式发布《“以患者为中心”的医药企业共识倡议书》（ 以下简称《倡议书》），呼吁在华企业遵循并践行“以患者为中心”理念，不断推动医疗创新，持续不断满足患者多样化需求，为医药行业的健康发展携手共创、达成共识。

02 《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》发布

11月8日，“共筑中法健康赛道 罕卫生命奇迹”罕见病主题活动在第七届中国国际进口博览会上举办。由北京血友之家罕见病关爱中心和天津大学药学院医药政策与经济研究中心合作完成的《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》（以下简称“研究”）在活动现场发布。

03 共话罕见靶点精准诊疗特色路径

2024年11月8日，主题为“围炉共话·聚焦罕见靶点精准诊疗—从全球研发到本地实践之路”的论坛活动，于第七届中国国际进口博览会期间在拜耳展台举行。此次论坛上，拜耳邀请业内肿瘤专家、基因检测公司以及患者组织等各方代表，共同探讨当下泛肿瘤治疗领域罕见靶点精准诊疗的现状和前景，探索如何发挥各自优势，汇聚多方合力落地中国本土实践，携手推动中国精准诊疗检测率、治疗率全面提升。