血友病——Hympavzi

2024年10月11日，美国FDA批准了辉瑞（Pfizer）药品Hympavzi™（marstacimab，马塔西单抗）用于常规预防或减少12岁及以上A型血友病和B型血友病成人和儿童患者的出血，这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。根据新闻稿，该疗法是美国首款只需每周一次皮下注射的B型血友病疗法。

目前，Hympavzi是美国批准用于治疗A型或B型血友病的第一个也是唯一一个抗组织因子途径抑制剂，同时也是美国批准的第一种通过预充式自动注射笔给药的血友病药物。Hympavzi是皮下给药的，每周只需注射一次，所以每次给药所需的准备工作也最少。

对于需要进行出血预防的这些患者来说，特别是那些曾经需要频繁接受耗时的静脉注射治疗方案的患者，Hympavzi的这种便利性可以大大减轻目前的治疗负担，有效提高用药可及性。

发作性睡病——Lumryz

10月17日，Avadel Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准Lumryz的补充新药申请（sNDA），用于治疗7岁及以上患有发作性睡病的猝倒或过度嗜睡症（EDS）患者。

Lumryz是一种睡前服用的缓释羟丁酸钠制剂，它最初于2023年5月1日获得FDA批准，用于治疗成年发作性睡病患者的猝倒或过度嗜睡症。而此次的sNDA批准，则将其适用范围扩大到了7岁及以上的儿童患者。

Lumryz在成人中的批准基于3期临床试验REST-ON的积极结果。该研究表明，与安慰剂相比，在三项共同主要终点（即维持清醒测试、临床总体印象-改善评分以及每周平均猝倒发作次数）上，Lumryz的效果均具有高度统计学显著性（p<0.001）和临床意义。