近日，辉瑞公司在北卡罗来纳州解雇了75名员工，这是在杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗候选药物第三阶段试验失败后的最新一轮裁员。

这次裁员发生在公司在桑福德裁掉150个职位的三个月后，原因是其杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗候选药物在一项备受瞩目的第三阶段试验中失败。公司表示，新一轮的裁员与DMD试验结果有关。

此外，尽管辉瑞公司在桑福德的主要设施将继续运营，但公司正试图出售在同一城镇新近收购的制造场所。2023年1月，辉瑞公司从CDMO Abzena手中以未公开的金额收购了该设施，预期是为了准备DMD基因治疗候选药物的商业化生产。

被辉瑞公司称为桑福德北区的该场所，在7月份之前短暂运营后便停止了运营。公司曾预期在今年年底前正式开放该设施。

2017年，辉瑞公司在桑福德的制造业务投资了1亿美元，用于生产DMD、B型血友病和A型血友病基因治疗候选药物的临床试验材料。2019年，辉瑞宣布额外投资5亿美元建设一个生产基因治疗设施。

辉瑞的这款DMD基因疗法是fordadistrogene movaparvovec。今年8月，辉瑞宣布其III期试验 (NCT04281485) 失败并终止了这一项目，此前一名患者在II期研究中死亡。辉瑞DMD基因疗法的临床试验令整个DMD领域感到惊讶。

杜氏肌营养不良（DMD）是由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的一种X连锁隐性遗传性骨骼肌疾病，是罕见病中最常见的肌营养不良。迄今为止，DMD没有特效的治愈方法。主要治疗手段包括规范的药物治疗、康复训练、增强营养等对症支持治疗，目的是延长生存期，提高生活质量。

目前全球第一款DMD基因疗法是Sarepta Therapeutics 的 Elevidys，于2023年6月获得美国FDA批准上市，用于治疗4-5岁可独立行走的DMD儿童。2023年8月，Elevidys正式销售交付，定价为320万美元/剂， 2023年其销售额达2.004 亿美元，远超预期。