六个月前，辉瑞公司（Pfizer）的血友病B基因疗法Beqvez获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，现在该公司的另一款针对该适应症的产品Hympavzi（marstacimab-hncq）也获得了美国监管机构的批准。

上周五，FDA批准了Hympavzi，这是一种抗组织因子途径抑制剂，适用于12岁及以上未对先前抑制剂治疗产生抗体的A型或B型血友病患者。

Hympavzi是一种每周一次的皮下注射剂，有助于限制伴随血液凝固障碍的出血发作。它是美国首个通过用户友好的预填充自动注射笔进行给药的血友病治疗方法，旨在成为定期输注增强血液凝固蛋白的便捷替代品。

辉瑞公司为Hympavzi设定了795,600美元的批发采购成本（WAC）。这与辉瑞对Beqvez的350万美元的收费相当，也与CSL和uniQure为他们的血友病B基因疗法Hemgenix设定的价格相匹配。

辉瑞表示，Hympavzi的价格“与目前市场上现有的A型或B型血友病预防性治疗的当前WAC定价一致”，并补充说，预计本季度将推出该产品。

北威尔健康止血和血栓形成中心的主任Suchitra Acharya医学博士在10月11日的发布中表示：“Hympavzi旨在通过满足这些患者的重要需求，减少当前的治疗负担，包括许多需要频繁、耗时的静脉治疗输注方案的患者。”

Hympavzi针对组织因子途径抑制剂（TFPI）的Kunitz-2结构域，这是一种天然的抗凝蛋白。在开发这种治疗方法时，辉瑞公司落后于诺和诺德（Novo Nordisk）的调查性TFPI单克隆抗体concizumab，但由于剂量和制造问题，FDA在2023年5月拒绝了该治疗。

Hympavzi的批准得到了一项116名A型或B型血友病患者的3期试验结果的支持。受试者接受了六个月的标准治疗，然后转为使用marstacimab治疗12个月。在导入期接受按需因子替代静脉治疗的患者中，转为使用辉瑞的抗体治疗减少了92%的出血。辉瑞还展示了marstacimab与预防性治疗相比的优越性，年化出血率减少了35%。

最常见的副作用——在研究中不到3%的患者出现——是注射部位反应、头痛和瘙痒。

辉瑞拥有一系列血友病候选药物，包括另一种基因疗法giroctocogene fitelparvovec，目前正在进行针对A型血友病的3期测试。

罗氏的Hemlibra在2023年的销售额达到了41.47亿瑞士法郎（47亿美元），目前主导着A型血友病市场。

辉瑞表示，血友病影响全球超过80万人，抑制血液正常凝固，增加关节内反复出血的风险，这可能导致永久性损伤。尽管在血友病治疗方面取得了显著进展，但许多人仍会经历出血发作，必须通过可能需要每周多次给药的静脉输注来管理他们的病情。