在2024年6月23日于蒙特利尔盛大举行的周围神经学会（PNS）年会上，韩国生物技术领域的佼佼者ENCell Co.,Ltd.公司隆重展示了其倾力研发的新型间充质干细胞疗法EN001在1 期临床试验中的积极成果。这一振奋人心的突破，无疑为饱受1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）折磨的患者们点亮了一盏希望之灯。

腓骨肌萎缩症（CMT1A）：遗传性疾病的阴霾

腓骨肌萎缩症，这一遗传性周围神经疾病，以其肌肉萎缩、无力以及感觉丧失等症状，严重困扰着患者的日常生活。而在CMT的众多类型中，CMT1A以其高发性尤为引人关注。它主要由PMP22基因突变所致，尽管科研界对CMT的研究从未停歇，但遗憾的是，至今尚未有特效药物能够彻底治愈这一顽疾。

EN001疗法：ENCell公司的创新之作

面对CMT1A患者的迫切需求，ENCell公司凭借其专有的ENCell技术，成功研发出了下一代同种异体间充质干细胞疗法——EN001。在非临床研究中，EN001展现出了惊人的潜力，它能够迁移到受损的神经和肌肉部位，并促进这些组织的再生。这一发现，无疑为CMT1A的治疗开辟了新的路径。

2023年6月，ENCell公司在三星医疗中心（SMC）的精心组织下，由神经内科的权威专家Byung-Ok Choi教授亲自挂帅，对9名CMT1A患者进行了为期16周的1期临床试验。该试验采用剂量递增设计，旨在全面评估EN001的安全性和探索性疗效。

临床试验结果：安全且有效

经过严谨的数据分析和细致的评估，EN001在1期临床试验中交出了令人满意的答卷。所有参与研究的患者均未出现与EN001相关的严重药物不良反应或输注反应。所发生的不良反应均为轻度，且患者均已康复。这一结果充分证明了EN001作为一种干细胞治疗选项的安全性。

更为重要的是，通过功效试验和非临床试验的验证，EN001在肌肉疾病动物模型中展现出了显著的疗效。它不仅能够改善动物的行为表现，还能增加神经及运动传导速度。这一发现，让科学家们对EN001在稳定CMT1A患者疾病进展、改善其生活质量方面的潜力充满了期待。

结语

ENCell公司的EN001疗法无疑为CMT1A患者带来了新的希望。随着1期临床试验的成功落幕，我们期待着未来的研究能够进一步验证EN001的治疗效果，为更多CMT1A患者带来福音。让我们共同期待这一创新疗法能够早日走向临床应用，为CMT1A患者创造一个更加光明的未来。