根据国家药监局官网公示，9月以来，多款罕见病新药或新适应症的上市申请获受理，有望为纯合子型家族性高胆固醇血症、脊髓性肌萎缩症等患者带来新的治疗选择。

阿斯利康：转甲状腺素蛋白淀粉样变性

9月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，阿斯利康的反义疗法Eplontersen（IONIS-TTR-LRx，商品名：Wainua）在华申报上市。根据该药在中国的临床研究，推测其本次申报的适应症可能为：用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人患者。

正大天晴：纯合子型家族性高胆固醇血症

9月27日，国家药监局药品审评中心官网公示，南京正大天晴申报的瑞舒伐他汀依折麦布片（I）上市申请获受理，适应症为用于治疗高胆固醇血症以及纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。截至目前，除正大天晴外，石家庄四药、福元医药、诺得药业、朗诺制药4家药企按照4类申报生产这一药物均获受理。

罗氏：脊髓性肌萎缩症

9月12日，罗氏申报的利司扑兰片上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。利司扑兰是一款神经罕见病创新药物，为SMN2基因mRNA剪接修饰剂，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。该药物的口服溶液剂型已在中国获批上市，用于治疗16日龄及以上的SMA患者。此次上市申请的剂型为片剂。

诺华：C3肾小球病

9月5日，诺华盐酸伊普可泮胶囊新适应症上市申请获得受理，拟纳入优先审评，适用于治疗C3肾小球病（C3G）成人患者。伊普可泮是一款特异性补体B因子口服抑制剂，已在中国获批治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。本次是伊普可泮第三次在中国申报上市。

本文来源：人民日报健康客户端