9月30日，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）公示关于将Marstacimab纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目。如成功入选，这将是首个进入“关爱计划”试点项目的新药。
“关爱计划”是为了推动以患者为中心的药物研发，落实国家药监局关于加快推动罕见疾病用药的工作部署而在罕见疾病药物研发领域开展的一项试点工作。其旨在指导申请人在药物研发的全程，引入罕见疾病患者的观点，提升将与药物临床获益-风险评价相关的患者体验整合入罕见疾病药物临床研发中的科学性、规范性及合理性，并在此过程中增强监管机构、药物研发单位、患者等专注于罕见疾病药物研发的各方沟通与协作，最终促进罕见疾病药物的上市，满足临床需求。
“关爱计划”品种纳入标准
对于纳入D阶段的品种，申请人可在关键研究数据库锁定后以首要结果（top-line数据，即研究报告完成前临床研究的有效性和安全性结果）和数据集与药审中心进行沟通交流，以支持药审中心尽早启动对临床数据的审评工作，使审评人员更早地识别数据质量和发现潜在的审评问题，并可能向申请人提供早期反馈，从而使审评过程更加高效。
Marstacimab是一种靶向组织因子通路抑制剂（TFPI）的人源IgG1单克隆抗体。TFPI是一种天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。Marstacimab作用机制不同于现有疗法，是通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域，重新建立出血和凝血之间的平衡，即便患者体内存在抑制剂，也能发挥减少出血发作次数的作用，显示出临床优势。
此前一项全球性多中心、开放标签的关键III期BASIS临床研究（NCT03938792）已达到主要终点。该研究共纳入约145例患有重度A型血友病（FVIII<1%）或中度至重度B型血友病（FIX≤2%）青少年和成人受试者，无论患者体内有没有生成抑制剂。
研究显示，marstacimab在降低年化出血率（ABR）方面具有显著的统计学意义和临床相关性。其中，相比常规预防治疗和按需治疗，marstacimab可使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%。同时，在该临床试验的长期扩展观察性研究中，患者在额外的16个月随访后，仍能观察到出血率持续下降。
现阶段，静脉注射凝血因子是血友病A和血友病B的常规治疗方案，这意味着患者每周通常需要进行多次注射，而marstacimab通过每周以固定剂量皮下注射给药。
8月13日，CDE网站显示，辉瑞抗组织因子通路抑制剂（TFPI）马塔西单抗（marstacimab）上市申请正式获得药监局受理，用于A型以及B型血友病。如果获得批准，将会成为B型血友病首个每周1次皮下注射型药物，也是血友病A型或B型首个固定剂量药物。
被纳入“关爱计划”的产品，药审中心将在其药物临床研发过程中，与申请人开展密切沟通，对申请人所提出的患者参与药物研发的计划、将患者观点/患者体验数据应用于药物研发的方法等问题及时予以反馈，提出建议和/或要求；同时可能组织沟通交流会，并邀请患者代表参与，以期在审评监管决策过程中，纳入患者观点。
