Capricor Therapeutics公司将很快开始提交上市申请，寻求美国批准其细胞疗法deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的心肌病。

在最近与美国食品药品管理局(FDA)举行会议后，Capricor将提交滚动申请，这意味着该公司可以在准备就绪后提交部分申请，而不是等待一次性提交全部申请。Capricor将于10月份开始这一流程，预计将在年底前完成完整的提交。

Capricor还着眼于使用deramiocel治疗身体其他部位的DMD肌肉疾病（或骨骼肌肌病）的潜在标签扩展，但这要等到心肌病提交并获得批准后才会进行。

Capricor首席执行官Linda Marbán博士在公司新闻稿中表示：“根据我们强大的心脏数据……我们正在寻求批准治疗与DMD相关的心肌病，并将寻求在批准后扩大骨骼肌肌病的标签。”。“我们相信这是获得潜在批准的最佳途径，使我们能够以最迅速的方式为有需要的患者提供这种新颖的一流治疗方法。”

正在进行的3期HOPE-3试验(NCT05126758)的结果旨在支持骨骼肌肌病标签扩展的最终应用。

为了最好地支持这一努力，Capricor正在等待分析试验结果，直到它能够将两组不同的研究参与者的研究结果结合起来，从而推迟了之前表示的在年底前公布其中一组研究参与者的顶线结果的计划。

deramiocel以前称为CAP-1002，含有来自健康捐赠者的所谓心脏细胞来源的细胞。这些未成熟的心脏细胞释放有益的信号分子，这些分子已被证明可以调节免疫系统，防止疤痕组织堆积，并具有再生特性。

在DMD患者中，心肌病是导致死亡的主要原因，该疗法预计能够通过这些信号传导活动改善心脏和骨骼肌功能，从而总体上减缓疾病进展。deramiocel每三个月直接注入血液一次。

美国的监管备案将基于2期HOPE-2试验(NCT03406780)及其正在进行的开放标签扩展(NCT04428476)的心脏数据，该试验涉及患有晚期DMD的10岁及以上男孩和年轻男性。

试验数据显示deramiocel显著改善心脏功能

主要HOPE-2试验的结果显示，治疗一年后，与安慰剂相比，deramiocel显著改善了心脏功能，并降低了心脏损伤标志物的水平。

在暂停治疗长达1.5年之后，参与者可以加入延期治疗，所有参与者都接受deramiocel。

今年早些时候公布的数据显示，在扩展研究中经过三年的治疗后，deramiocel的心功能稳定了，而在美国两家医院（自然史比较者）观察到的外部未经治疗的患者组中观察到的心功能稳步下降。

研究的两个部分的结果还表明，相对于安慰剂或自然历史比较组，deramiocel可以改善上肢功能。

HOPE-3招募了类似的患者群体，其主要目标是评估一年后deramiocel对手臂和手功能的影响，次要目标与心脏健康和其他功能评估相关。

两组患者（A组和B组）将接受deramiocel和在两个不同机构生产的匹配安慰剂的治疗，但预计在其他方面相同。尽管最初的计划是首先分析A组的数据，但现在分析将被推迟，直到可以一起分析两组数据。

Deramiocel此前在美国获得了孤儿药、再生医学先进疗法和罕见儿科药物指定，这些监管地位旨在帮助加快其临床开发。

参考资料：公司官网