8月28日，国家药品监督管理局发布了《中华人民共和国医疗器械管理法（草案征求意见稿）》，并公开向社会征求意见，意见反馈的截止日期定在9月28日。该征求意见稿内容包括十一章190条，其中明确提出：鼓励罕见病医疗器械研发创新，优先审评审批。这一举措令人振奋，这是国家层面上首次将罕见病医疗器械纳入立法范畴。
罕见病是一个医学科学问题，也是一个产业发展问题。罕见病是一个经济学问题，也是一个公共治理问题。罕见病是一个民生问题，也是一个社会文明问题。罕见病是人类命运的共同体，它与每个人都息息相关。全球有超过7000种的罕见病，其中80%是遗传性疾病，罕见病患者承受了人类基因进化的风险。呵护罕见病患者是“病有所医，弱有所扶、人民至上、生命至上”理念的体现，更是其作为社会成员应享的权利。中国罕见病事业起步虽晚，但发展速度极快。近十年来所取得的成绩整个行业有目共睹，但未来仍然面临系统性、深层次的问题和挑战。
站在中国罕见病事业发展的重要关口，蔻德罕见病中心（CORD）作为国内专注于罕见病行业推动及患者服务的公益慈善机构，长期以来对罕见病患者权益的立法保障进行了深入研究。
9月6日，在2024第十三届中国罕见病高峰论坛开幕式上蔻德罕见病中心将隆重发布《中国罕见病立法调研报告》，为罕见病患者的权益保障呐喊，从全行业视角为立法工作提供了建议和参考。
2024第十三届中国罕见病高峰论坛开幕式议程
在政府各级领导、人大代表/政协委员、法律学者和行业专家的积极参与和指导下，专业研究团队参考国际经验和中国多年实践，第一次全面梳理和论证了中国罕见病立法工作的必要性和可行性、立法方向和意义、立法目标和路径。希望给立法工作者、政策制定者和研究者提供一份翔实的案头资料，加速推动罕见病立法工作的实现。
