近日，国内首个治疗黏多糖贮积症Ⅰ型（MPSI）的AAV基因治疗创新药临床研究项目——“在黏多糖贮积症I型(MPS I)患者中评估JWK008单次静脉输注给药的安全性、耐受性和初步有效性的临床研究”在四川大学华西医院顺利开展，并完成首例患者给药。该项目由四川大学华西医院生物治疗研究病房彭星辰教授团队开展，所用药物JWK008注射液由成都金唯科生物科技有限公司自主研发。首例受试者接受了AAV基因治疗并完成8周随访，根据随访检查数据，该名受试者耐受性良好，无明显不良反应。检测结果显示疾病各项指标获得显著改善，患者体内的α-L-艾杜糖苷酸酶活性远超正常水平，糖胺聚糖累积恢复至正常生理水平，初步展示了药物的安全有效性。