6月26日,2seventy bio宣布已于诺和诺德达成资产购买协议(APA)。
根据协议条款,2seventy bio可能会获得高达4000万美元的付款。2seventy bio将把 A 型血友病项目转让给诺和诺德,现有的合作协议将终止。此外,资产剥离将包括转让2seventy bio的megaTAL技术和基础知识产权的许可。
根据2seventy bio发布消息显示,目前参与该项目的2seventy bio员工也将加入诺和诺德,继续推进该研究。该项目基于2019年建立的原始研究协议,该协议专注于血友病A患者的基因编辑疗法。
与诺和诺德的合作协议建立在 bluebird bio 与诺和诺德在2019年签署的原始研究合作协议基础上,专注于为血友病A患者确定一个基因治疗候选药物。合作利用了2seventy bio的 megaTAL 技术,该技术有潜力提供一种高度特异性和有效的基因沉默、编辑或插入方法。血友病A是一种遗传性出血性疾病,由因子VIII缺陷引起。
关于这次合作,2seventy bio 还与 Genevant Sciences 达成了协议,使用 Genevant 的行业领先的 LNP 技术平台,用于2seventy bio 与诺和诺德合作治疗血友病A患者的项目。2seventy bio 计划使用 Genevant LNP 平台高效地将 megaTAL mRNA 传递到肝脏内的肝细胞。
在血液疾病这一细分领域,诺和诺德共布局21款药物,已获批的产品主要以凝血因子为主。
在我国,诺和诺德研发生产的诺易(注射用重组人凝血因子VIII)已上市,用于治疗成人和儿童A型血友病。
去年7月25日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新公示,诺和诺德(Novo Nordisk)递交了注射用培图罗凝血素α的新药上市申请,并获得受理。公开资料显示,这是长效重组凝血因子VIII(FVIII)turoctocog alfa pegol(N8-GP),已在美国获批用于成人和儿童血友病A患者的预防性治疗和急性治疗。
根据凯莱英报道,目前诺和诺德在罕见病布局的创新药有38个,其中已获批的产品有15种。