前不久，美国食品药品监督管理局批准了Ogsiveo（nirogacestat）片剂，用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。Ogsiveo是首个获批用于治疗硬纤维瘤患者的药物，硬纤维瘤是软组织肉瘤的一种罕见亚型。

硬纤维瘤是非癌性的，但具有局部侵袭性。肿瘤可侵入周围的结构和器官，导致疼痛、活动障碍和生活质量下降。尽管手术切除在历史上一直是首选治疗方法，但存在肿瘤可能复发或在切除后出现其他健康问题的风险很高；因此，全身治疗（针对整个身体的癌症治疗）正越来越多地在临床试验中进行评估。

" FDA继续致力于解决医学上未满足的需求，推动为数百万生活受罕见肿瘤影响的美国人提供安全有效疗法的发展，" 美国FDA肿瘤卓越中心主任兼FDA药物评估与研究中心肿瘤病办公室代理主任Richard Pazdur博士说道，"硬纤维瘤是一种罕见肿瘤，可导致严重的疼痛和残疾。此次批准将为患者提供除手术和放射治疗之外的首个批准的治疗选择。”

Ogsiveo的有效性在一项国际性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验中进行评估，该试验涉及142名无法通过手术治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。患者被随机分配接受每天口服150毫克（mg）的Ogsiveo或安慰剂，直至疾病进展或不可接受的毒性发生。主要疗效终点是无进展生存期（自治疗开始后患者仍然存活且癌症未生长或扩散的时间长度）。客观缓解率（肿瘤缩小的指标）是另一个疗效终点。

关键的临床试验表明，与安慰剂相比，Ogsiveo在无进展生存期上提供了临床上和统计学上显著的改善。此外，两组之间的客观缓解率也有统计学上的差异，Ogsiveo组的缓解率为41%，安慰剂组为8%。无进展生存期的结果也得到了Ogsiveo组患者报告疼痛评估的支持。

在试验中，至少有15%的患者中出现最常见副作用包括腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。

Ogsiveo获得了FDA的优先审评，根据该制度，FDA将在六个月内完成审批，该药物如果获得批准，与现有疗法相比，将显著提高治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。Ogsiveo还获得了FDA的快速通道和突破性疗法资格认定，以及作为治疗硬纤维瘤（侵袭性纤维瘤）孤儿药资格认定。孤儿药资格认定，为罕见疾病的药物开发提供了激励措施。

FDA批准的是SpringWorks Therapeutics 公司的Ogsiveo。

原文标题：

FDA Approves First Therapy for Rare Type of Non-Cancerous Tumors