基因治疗是将外源基因或基因编辑工具导入人体细胞，修正、增加或敲除特定基因以发挥治疗作用的疗法，是人类医学的一场全新的革命。通过在基因水平上的精准修正，基因治疗为难治性疾病尤其是遗传性罕见病带来长期疗效甚至是治愈的希望，为患者、家庭和社会带来巨大的价值。
近年来，基因治疗在基因操作手段、载体递送和治疗路径领域等方面的研发取得了可喜突破，正发挥出更大的临床应用潜力。当下，基因治疗在中国的热度正不断高涨，已成为一股新兴力量，并推动上中下游产业链的蓬勃发展。在政策，技术和资金等多方支持下，基因治疗有望成为中国创新药产业未来增长的新引擎。
只有得到充分的准入和市场支持，中国基因治疗产业才有望赶超世界水平，处于领先的地位。
尽管拥有诸多优势和巨大潜力，如果不能在市场准入和支付方面破局，中国市场的规模和潜力就无法得到释放，难以支持行业的进一步发展；而当研发进程和生产规模停滞不前，基因治疗的产品成本就只能居高不下，无法实现规模效应，从而陷入“定价高-支付难-销量低-成本高”的死循环。
如何打破这一循环，为罕见病患者争取到获得“治愈“的机会和权利？铭刻前人之鉴，创造中国方案，蔻德罕见病中心联合西蒙顾和共同开展了《为罕筑基—中国基因治疗市场与支付创新解决方案》的研究，研究报告将于4月21日在上海重磅发布！
报告通过“希望-价值-寻路-破局”四个章节，渐次阐述了基因治疗获得准入的意义，支付挑战的缘起，国内外相关实践，和加速落地的路径。其中对行业前沿进行系统性的追踪，分析了基因治疗对中国医药产业的战略性意义；基于国际卫生技术评估机构实践经验，提出了全面理解基因治疗长期多元价值的评估框架；通过纵览海内外准入支付实践，尤其是与中国发展阶段相似地区的最新案例，探索以创新支付实现积极准入的“中国方案”。最终结合中国国情现实，提出十二条政策建议和“三步走”的行动方案。
在发布会上，我们将邀请来自学术、产业、支付、患者等各方专家进行主题发言和圆桌讨论。通过他们的分享和交流，我们可以更全面地了解罕见病治疗领域的最新进展和挑战，共同探讨如何为罕见病患者争取更多的权益和机会。
基因治疗正在开启人类医学的全新篇章，同时给中国患者，产业和全社会带来前所未有的价值。市场准入将是基因治疗在中国腾飞的关键，墨守成规必将与之失之交臂，唯有勇于突破方可望创造辉煌。
我们期待通过这一契机，与各相关方一起集思广益，共同筹划蓝图，走好中国基因治疗至关重要的第一步！
发布会时间：2024年4月21日 13:30-17:40
发布会地点：上海龙之梦大酒店（上海市长宁区延安西路1116号）
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