今天是2023年国家医保目录谈判的最后一天。

自11月17日至今，持续4天的医保谈判收官。备受瞩目的罕见病药物谈判，也终于在今天到来。

近日的媒体报道都透露出，今年医保谈判现场的保密工作比往年更严格。禁止携带计算器、只允许带1-2部手机，不允许媒体现场拍照……

但从谈判代表的反馈来看，谈判本身比往年“松弛”了不少。有谈判代表分享，现场氛围似乎比往年更加高效、友好。

医保谈判是近年来创新药纳入国家医保目录的“必经之路”。根据《“破局最后一公里“——罕见病国谈药落地情况调研报告及政策建议（2023）》，截至 2023 年中，已有约 400 种创新药品通过国谈加入医保目录；所有曾通过国谈纳入医保的罕见病药品共有 30 种，其中在本次调研期间仍处于协议期内的药品共有 26 种。

纳入医保目录后，药物将获得基本医保报销，有助于大大缓解罕见病患者及其家庭的治疗负担。

那么今年有哪些罕见病药物可能参与医保谈判？又有哪些药物有可能谈判成功呢？

罕见病信息网做了如下整理：

27种罕见病药物通过初步形式审查

国家药品目录调整分为5个阶段——准备、申报、专家评审、谈判、公布结果。

其中，企业申报后，将由国家医保局对企业提交的资料进行形式审查。通过形式审查的药品将会在国家医保局官网公示，也就是我们常说的——通过形式审查的申报药品名单

据罕见病信息网统计，2023年形式审查名单中，有27种罕见病药物的身影。

比如过去连续两年错失医保的戈谢病药物维拉苷酶a、黏多糖贮积症II型药物艾度硫酸酯酶β注射液、赢得2023年盖伦奖（Prix Galien USA） “最佳罕见病产品/孤儿药”大奖的泛发性脓疱型银屑病(GPP)药物佩索利单抗注射液等。

其中不乏年治疗费用高昂的药物。

如维拉苷酶α（适用于Ⅰ型戈谢病患者的长期酶替代治疗，按体重60kg计算，成年戈谢病患者每月需用药18支，全年估算为240万元）、司妥昔单抗（注射用）（适用于人体免疫缺陷病毒阴性和人疱疹病毒8型阴性的多中心Castleman病成人患者，2021年于中国批准上市，年治疗费用约100万元）、艾度硫酸脂酶β注射液（我国唯一批准上市治疗黏多糖贮积症Ⅱ型的药物，年治疗费用约97万元）、尼替西农胶囊（一种羟基苯丙酮酸双加氧酶抑制剂，结合酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制，用于治疗酪氨酸血症Ⅰ型成人和儿童患者，年治疗费用约36万元）。

哪些药物有望进入医保目录？

通过初步形式审查后，药物还要经历专家评审、谈判/竞价两个阶段，最终由国家医保局印发关于目录调整的文件，公布药品目录调整结果，发布新版药品目录。

专家评审方面，由国家医保局组织药学、临床、药物经济学、医保管理、工伤保险管理等方面专家开展联合评审，进而确定药物能否进入谈判/竞价阶段。

在谈判过程中，医保专家会通过基金测算、药物经济学等方法开展评估，综合测算出药物进入医保的“预期价”，也就是俗称的“信封价”。

按照2022年国家医保谈判，企业首轮报价不高于（含）信封价的115%，才有第二次报价的机会。最终双方达成一致的价格必须不高于信封价。

国家医保谈判历来有“50万不谈，30万不进”的不成文规定。但罕见病药物在医保谈判中也有一定的政策倾斜，这表现为——国家医保谈判中，罕见病阈值大多在1.0-1.5之间，高于肿瘤药物的普遍阈值0.6-0.8。此前，有医保专家透漏。

据了解，国家医保局预计于12月初公布今年目录调整结果，从2024年1月1日起执行新版目录。