近日，神济昌华的肌萎缩侧索硬化症（又称渐冻症、ALS）AAV基因治疗药物SNUG01由北京大学第三医院（以下简称“北医三院”）樊东升教授团队完成IIT研究国内首例受试者给药。

继国内首例渐冻症AAV基因治疗同情给药尝试后，SNUG01于9月22日在北医三院启动研究者发起的临床研究（IIT）。项目全称为“一项评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”，由著名渐冻症专家樊东升教授作为主要研究者发起，神济昌华资助。

本次受试者给药前，樊东升教授团队、神济昌华团队及清华大学贾怡昌实验室团队三方紧密合作，确保研究按照临床研究方案规范开展，做到严格入排，科学纳入，与受试者充分沟通，给药前准备工作严谨完善。为了保证临床试验高质量地实施，北医三院药物临床试验机构在首例受试者给药前对项目进行了质控，就试验流程和操作细节，与研究者、神济昌华团队再次进行了梳理。目前，首例受试者给药后已满3周，整体状态平稳，未观察到严重的不良事件。研究团队依照临床试验方案进行安全审查会议，就后续入组工作进行讨论，北医三院药物临床试验机构李海燕主任、徐岩老师，神济昌华联合创始人彭林博士、郭炜博士线上参与本次会议。

樊东升教授查看患者给药后情况

安全审查会议合影

北医三院樊东升教授表示：“本次IIT研究首例受试者给药已顺利完成。受试者给药后状况良好，我们将持续监测受试者的治疗后情况。我们跟神济昌华团队以及清华大学贾怡昌实验室一直保持着密切的合作，共同致力于神经退行性疾病创新药的研发，希望我们的研究工作能早日惠及更多患者。”

神济昌华科学创始人、清华大学医学院长聘教授贾怡昌表示：“首先，诚挚感谢北医三院樊东升教授团队对本次IIT研究的鼎力支持。SNUG01能有这么快的研发进展，得益于神济昌华能力与经验兼具的研发团队和高效专业的临床运营团队，也离不开社会各界对创新药研发的大力支持。”

关于SNUG01

NUG01是一款以腺相关病毒（AAV）为载体，采用神济昌华独家治疗靶点SG001的基因治疗药物，以期实现“一次给药，长期作用”的治疗效果。其靶点发现源于清华大学贾怡昌实验室多年的研究成果，是国内首款渐冻症AAV基因治疗潜在药物。SNUG01在临床前动物实验中获得了初步有效性和安全性数据，显示对神经元有显著的保护作用。最长时间接受同情给药的患者已接近6个月。目前，SNUG01正在北医三院开展研究者发起的临床研究（IIT）。