第六届中国国际进口博览会上，赛诺菲六赴进博会，携全球首个应用于血友病领域的siRNA疗法在研创新药物Fitusiran和最新获批用于庞贝病治疗的新一代酶替代治疗（ERT）药物耐而赞亮相；同时与蔻德罕见病中心联合多位罕见病领域权威专家共同发起“中国罕见病立法保障探索倡议行动”。

    南方医科大学南方医院血液科孙竞教授表示，Fitusiran是所有类型血友病患者都可用的预防性治疗方案，对伴有或不伴有抑制物的A型和B型血友病患者均有效，通过降低抗凝血酶III的水平，使患者年化出血率最高可降低90％。每年仅需进行最低6次皮下注射，相比当前每周3-4次的静脉注射常规治疗方法，极大降低了患者的治疗负担。

     借力进博会的强大溢出效应，用于治疗庞贝病的酶替代治疗(ERT)药物耐而赞完成了从“展品”到“商品”的华丽变身。去年进博首次亮相，本届进博前夕在华获批。耐而赞获FDA授予的“突破性疗法”。

     复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授表示，庞贝病是一种常染色体隐性遗传病，也是患者人数极少的超罕见病。患者如果不及时治疗，会导致多个器官、系统不可逆的进行性损伤，需长期依赖轮椅和呼吸机，并导致过早死亡。上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心傅立军教授表示，临床数据显示，耐而赞可更高效地被靶向摄取，以清除糖原，改善庞贝病患者的呼吸功能和运动能力，提高庞贝病患者的生活质量。

     本届进博会上，蔻德罕见病中心（CORD）联合各方专家发起了罕见病立法探索倡议行动。

     赛诺菲特药中国区总经理谢丽娟表示，赛诺菲通过进博会平台，加速将全球领先的创新药物和疗法引入中国，其中包括了罕见病领域的创新产品，还将持续探索保障政策创新，多方携手共同应对罕见病这个全球重大公共卫生难题。

来源 | 人民日报健康客户端