概要
Neurocrine Biosciences公司近期公布了正在进行的KINECT-HD2研究的中期成果，该研究旨在评估INGREZZA胶囊作为成人亨廷顿舞蹈病(HD)的长期治疗效果。中期数据显示，每日一次的INGREZZA治疗在研究的第2周即显示出症状改善，且这一直持续到第50周。这些数据将会在11月2至4日于菲尼克斯举行的第30届亨廷顿研究小组年会上公布。
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关于亨廷顿舞蹈病
亨廷顿舞蹈病(HD)是一种遗传性进行性神经退行性疾病。随着时间的推移，大脑内某些神经元的丧失会导致运动、认知和精神症状。症状通常出现在30至50岁之间，并在10至25年内恶化。大多数HD患者都会出现舞蹈症，这是一种异常的不自主运动障碍，其特征是不规则且不可预测的运动。舞蹈病会影响身体的各个部位，并干扰运动协调、步态、吞咽和言语。
关于 INGREZZA
INGREZZA(valbenazine)是美国食品药品监督管理局(FDA)批准的唯一每日一次且仅需1粒的选择性囊泡单胺转运蛋白2 (VMAT2)抑制剂，用于治疗成人迟发性运动障碍和与舞蹈病相关的亨廷顿舞蹈病(HD)。
资讯
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KINECT-HD2研究是一项包含经基因证实患有运动症状的HD成年人的开放标签研究（n=127），其中大多数（n=98）完成了KINECT-HD研究，这是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照研究。这两项研究都与亨廷顿研究小组（HGS）合作进行，为美国食品药品监督管理局（FDA）最近批准INGREZZA用于治疗与亨廷顿舞蹈病（HD）相关的舞蹈病做出了贡献。开放标签研究也正在探索抗精神药物的联合使用。
KINECT-HD2研究的当前中期结果表明，在第一次评估（第2周）中，当参与者服用最低剂量40mg时，INGREZZA便改善了舞蹈病的症状。在每次给药剂量≤80毫克的情况下，疗效持续到了第50周。
在6周时，超过一半以上的参与者和研究人员（分别为60.9%和58.9%）将症状评价为“大大改善”或是“非常大的改善”。在第50周时，约3/4的参与者和研究人员（分别为74.2%和76.9%）评价为“大大改善”和“非常大的改善”。分析结果显示，最常见的治疗相关不良事件与KINECT-HD中观察到的相同，包括跌倒（30.4%）、疲劳（24.0%）和嗜睡（24.0%）。
此外，Neurocrine Biosciences公司还将在HSG第30届年会上展示KINECT-HD的新数据，这项研究包括评估valbenazine的治疗效果以及KINECT-HD的可穿戴运动传感器子研究，是一项针对亨廷顿舞蹈病相关的3期试验。研究结果显示，与安慰剂相比，第10周访视后，INGREZZA治疗组的躯干舞蹈症和步态不对称测量从基线到维持阶段都有显著改善（P＜0.05）。这些发现支持了如何使用数字测量来检测HD患者有意义的症状变化，以改进临床研究和护理。
Neurocrine Biosciences公司的首席医疗官Eiry W. Roberts医学博士指出：“这些中期数据为我们提供了重要见解，证实了INGREZZA在治疗亨廷顿舞蹈病方面具有临床意义和持续改善效果。我们期待在未来能够进一步分析这些数据。”
新闻来源
1. Neurocrine Biosciences® Presents INGREZZA® (valbenazine) Capsules Interim Data Demonstrating Sustained Improvements in Chorea Associated With Huntington's Disease Through Week 50 at Huntington Study Group 2023. Nov 2,2023. From https://neurocrine.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/neurocrine-biosciencesr-presents-ingrezzar-valbenazine-capsules
