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NIH资助罕见病AAV基因治疗疗法
发布时间:2023/10/28

Ambulero正在开发创新基因和细胞治疗,用于治疗严重血管疾病和可能会截肢的无法愈合的伤口。


为了支持这一努力,美国国立卫生研究院的NHLBI CATALYZE项目批准了对Ambulero首席医疗官(Omaida C.Velazquez博士)和迈阿密大学米勒医学院首席科学官(Zhao-Jun Liu博士)进行的IND-enabling工作第二阶段的资助。


Velazquez和Liu博士专注于推进E-选择素/AAV基因疗法,用于治疗动脉闭塞性疾病,如伴有慢性肢体威胁性缺血的外周动脉疾病。2021年,Ambulero的AMB-301 E-选择素/AAV基因治疗产品获得了美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认定,作为Buerger病(一种罕见的可导致截肢的血管炎)的新型候选治疗药物。


该资助由美国国立卫生研究院国家心肺血液研究所支持,编号为Catalyze NIH/NHLBI 1R61HL156152-01A1和Catalyize NIH/NHLB I 4R33HL156152-02。


原文标题:

NIH-Approves-Second-Phase-of-Funding-to-Support-IND-enabling-Work-for-Ambulero-Gene-Therapy-to-Treat-Vascular-Disease