JCR制药公司前不久宣布其对黏多糖贮积症1型（mucopolysaccharidosis type I ，MPS I）患者进行的JR-171（INN：lepunsus alfa）全球I/II期研究52周中期数据的关键结果。JR-171是一种血脑屏障（BBB）穿透型重组α-L-艾杜糖醛酸酶，是使用JCR专有J-brain Cargo®BBB技术开发的。目前还没有获批能跨越血脑屏障并解决MPS I患者中枢神经系统（CNS）症状的疗法。

总体安全性数据得出结论是，JR-171适用于MPS I患者的长期治疗。尽管治疗持续时间和入选人数并不旨在证明对中枢神经系统症状的影响，但初步数据表明，JR-170可对有症状的患者的神经疾病负担产生有益影响。生物标志物在先前暴露于α-L-艾杜糖醛酸酶的个体中保持稳定，并且在一个未接受治疗的个体中显著降低。这表明JR-171提供了与酶替代疗法（ERT）相当的疾病控制。脑脊液中的底物浓度在所有患者中都显著降低，这可表明中枢神经系统中底物减少的影响。

奥克兰加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的研究员Paul Harmatz博士说：“对于那些接受JR-171治疗的人来说，除了达到主要和次要终点外，还能观察到沟通、执行功能和其他日常生活中重要方面的额外变化，这令人鼓舞。基于这些数据，JR-171有潜力治疗MPS I患者的身体和神经症状，这是非常需要的。”

| 关于JR-171

JR-171是一种抗人转铁蛋白受体抗体和α-L-艾杜糖醛酸酶的重组融合蛋白，该酶在MPS I患者中缺失或失常。通过转铁蛋白受体介导的转运作用跨越血脑屏障（“BBB”），有望有效对抗该疾病的中枢神经系统（“CNS”）体征和症状，从而解决MPS I治疗的重大未满足需求。JR-171此前被美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道资格认定。

I/II期临床研究正在巴西、日本和美国的几个中心进行，由两部分组成：开放标签研究的第一部分是对患有MPS I的成年个体进行的为期4周的剂量递增研究，而第二部分比较了患有MPS I儿童和成年个体中两种剂量的JR-171。I/II期临床研究的主要目标是确定JR-171在MPS I患者中长期给药的安全性，JR-171的药代动力学，研究基于生物标志物和终点的躯体疾病控制，并探索对MPS I的中枢神经体征和症状有效的早期迹象。

之前JCR已经表示，在所有患者中都观察到脑脊液生物标志物的减少，并且在用JR-171治疗12周后，血清和尿液中的生物标志物减少(在未接受治疗的受试者中)或稳定(在有酶替代疗法(“ERT”)经验的受试者中)。

研究期间未报告与药物相关的严重不良事件。药物相关不良事件（AE）和抗药物抗体的形成与体细胞ERT通常观察到的情况相当。在测试的两种剂量水平下，JR171的安全性没有明显差异。

| 关于黏多糖贮积症1型

MPS I是一种常染色体隐性溶酶体贮积症，由α-L-艾杜糖醛酸酶（一种分解体内糖胺聚糖（粘多糖）的酶）缺乏引起。据JCR研究，全世界MPS-I患者的患病率约为3000人。MPS I引起广泛的身体和神经症状。目前ERT的一个主要局限是不能解决中枢神经系统（CNS）症状，因为这种酶不能穿过血脑屏障。

原文标题：

JCR Pharmaceuticals Announces 52-week Interim Data from its Global Phase I/II Study of JR-171 in Individuals with Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I)