近日，Santhera Pharmaceuticals宣布，其用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的创新疗法AGAMREE®（vamorolone）获得欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的上市批准推荐，用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。AGAMREE可能成为欧洲药品管理局（EMA）首个完全批准用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者的药物。

DMD是由抗肌萎缩蛋白基因的致病性变异所导致的一种可治疗性X-连锁隐性遗传性肌病，其致病基因简称为DMD基因。该病的发病率在存活男婴中为1/5 000 (1/3 599～1/9 337)，中国大陆为1/4 560。DMD基因的致病性变异引起多种抗肌萎缩蛋白亚型的异常表达，肌肉亚型的阴性表达或显著下降导致了肌营养不良的发生发展，表达于脑组织、心肌、视网膜、肾脏、周围神经等组织的多种亚型的异常表达，导致部分患者还伴有其他器官系统的受累表现，出现认知功能受损、行为障碍、消化功能障碍以及心肌病等。

监管提交中vamorolone疗效和安全性的临床证据来自关键性VISION-DMD研究及3项开放标签研究（包括扩展研究），其中vamorolone总治疗期达30个月，每日剂量在2-6mg/kg之间。这些研究由Santhera的合作伙伴ReveraGen及11个国家的32个学术临床试验中心实施。

在关键性VISION-DMD研究中，接受vamorolone治疗的男孩平均身高保持与接受安慰剂治疗的男孩相似，而接受泼尼松治疗的男孩平均出现了身高增长迟缓的现象。在24周后从泼尼松切换到vamorolone治疗的患者，平均而言能够在研究的剩余时间内恢复身高增长。

与糖皮质激素不同，vamorolone不会导致骨生物标志物所测量的骨代谢减少，也不会导致临床研究48周后双能量X射线吸收法（DXA）所测量的脊柱骨矿化大量减少。

欧盟委员会将在CHMP积极意见发表后约两个月内做出上市许可决定。如果获得批准，vamorolone将成为EMA首个且唯一完全批准用于治疗DMD的药物，其营销授权将在欧盟所有27个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威生效。AGAMREE在欧盟的潜在上市计划由德国牵头，计划于2024年第一季度开始。