UCB执行副总裁兼首席医疗官、医学博士Iris Loew Friedrich在公司新闻稿中表示：“随着zilucoplan和Rystiggo在日本获得批准，我们非常自豪和兴奋能够为gMG患者群体提供治疗上的支持，并提供新的治疗选择，使治疗能够根据患者需求量身定制。”

这标志着zilucoplan首次获得批准，将以Zilbrysq品牌在世界任何地方销售。该批准还使Zilbrysq成为第一个每天一次皮下注射用C5抑制剂。

据报道，Zilbrysq也是唯一一种针对乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成年患者可自行治疗的gMG靶向疗法。

Zilucoplan正在美国和欧盟进行审批

美国和欧盟（EU）的监管机构正在考虑批准zilucoplan用于患有AChR相关gMG的成年人。在欧盟，该疗法得到了监管委员会批准的积极建议，预计欧盟委员会将在年底前做出决定。

Rystiggo是一种每周一次的皮下疗法，与Zilbrysq相比具有独特的作用机制，它的批准标志着它在全球范围内的第二次批准。

此前，美国最近做出了一项类似的决定，该决定涵盖了具有针对AChR或肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体的gMG成年患者，后者是MG驱动抗体的第二常见靶点。Rystiggo也正在考虑在欧盟获得批准，预计明年将做出决定。

UCB日本分部的神经病学和国家业务负责人菊池佳奈子说：“通过提供这两种药物，而每种药物都有自己的作用机制和给药方式，我们很高兴能够支持患者和医生努力控制gMG症状并提高生活质量。”

MG是由异常免疫攻击引起的，这些攻击干扰了肌肉和神经细胞之间的分子信号传导，最终导致肌肉无力和其他疾病症状。

不同的作用机制、给药类型及两项研究

Zilbrysq和Rystiggo都旨在通过不同的机制抑制MG驱动的自身免疫攻击。

Zilbrysq是通过抑制免疫补体系统的C5蛋白发挥作用，而C5蛋白的激活有助于驱动MG和其他自身免疫性疾病。Rystiggo是通过最终加速了血液中导致MG的抗体的分解发挥作用。

Zilbrysq每天通过皮下注射给药一次，患者可以在家里进行适当的训练。Rystiggo通过皮下输注泵每周给药一次，持续六周，根据患者的反应再给药六周。

Zilbrysq的批准主要得到了一项名为RAISE（NCT04115293）的3期临床试验的数据的支持，该试验在174名抗AChR抗体呈阳性的gMG成年人中测试了该疗法与安慰剂的对比。

结果显示，Zilbrysq在缓解MG症状和提高生活质量方面显著优于安慰剂，所有亚组患者的结果相似。常见的副作用包括注射部位的瘀伤、头痛、腹泻和MG恶化。

Rystiggo的监管批准基于MycarinG 3期试验（NCT03971422）的数据，在该试验中，200名具有抗AChR或MuSK抗体的gMG成年患者接受了Rystiggo和安慰剂的治疗。

MycarinG的数据显示，Rystiggo在缓解MG症状方面明显优于安慰剂，无论疾病持续时间、既往治疗和初始疾病严重程度如何，都能看到治疗的益处。研究中常见的副作用有头痛、感染、腹泻、发烧、过敏反应和恶心。